Methylmaloniese acidemie (MMA), wat ook methylmaloniese acidurie genoem word, is 'n groep van erfelike wanorde wat deur mutasies in gene veroorsaak word wat op 'n autosomale resessiewe wyse geerf word. Individue met methylmaloniese acidemie kan sekere proteïne en vetdele nie korrek verwerk nie, wat lei tot die opstapel van methylmaloniese suur (toxische stowwe) in die bloed en/of urine en 'n ernstige toestand bekend as dekompensasie-gebeure of metaboliese krisisse. Daar is tans geen goedgekeurde behandeling vir methylmaloniese acidemie nie.
Defisiete van die ensiem methylmaloniese suur-CoA mutase (gekodeer deur die menslike MUT-geno) is die hoofoorzaak van methylmaloniese acidemie (ongeveer 60% van die gevalle), en ensiemvervangingstherapie of MUT mRNA-gebaseerde terapieë bied die middels van keuse.
mRNA-3704 en mRNA-3705
In diermodelle het voorkliniese bewys-van-konsep studies getoon dat mRNA-terapieë ook geïndikeer word vir die behandeling van seldsame metaboliese wanorde soos geïsoleerde methylmaloniese acidemie (MMA). mRNA-3704 en mRNA-3705, twee mRNA-gebaseerde MMA-terapiekandidate, is deur Moderna ontdek, wat kode vir funksionele methylmalonyl-CoA mutase-ensim dra. mRNA-3704 en mRNA-3705 word saamgestel met lipiednanopartikels (LNP).
mRNA-3705 is tans onder kliniese proewe. Dit is gerapporteer dat mRNA-3705 in 'n Fase 1/2 studie (Landmark-studie) getoets is waarin 11 deelnemers 221 doses van mRNA-3705 ontvang het. Tot dusver het al die deelnemers gekies om aan 'n volgende Oop-etiket Uitbreidingsstudie deel te neem. Tot nou toe het mRNA-3705 oor die algemeen goed verdraagsbaarheid verkry en is geen studies weens veiligheid of protokol-gedefinieerde dosis-begrensingsgifte gestandpunt nie.
Yaohai Bio-Pharma Bied Eenmalige Oplossing Vir RNA
|
Katalog RNA produkte
- Katalog mRNA Produkte
- Katalog saRNA Produktes
- Katalog circRNA Produktes
|
Aangepaste RNA Sintese
- Aangepaste mRNA Sintese
- Aangepaste saRNA-sintese
- Aangepaste circRNA-sintese
|
mRNA CDMO dienste
- Prosesontwikkeling
- GMP Vervaardiging
- Asptiese invulling en afronding
- Analise en Toetsing
|
Op Maat Lewerbaarhede
|
Graad
|
Leveraans
|
Spesifikasie
|
Toepassingsareas
|
|
nie-GMP
|
Drogsubstansie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Voorkliniese navorsing soos seltransaksie, Analitiese metodeontwikkeling, Voor-stabiliteitsstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Drogsubstansie, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoeklike nuwe dop (IND), Kliniese proefautorisering (CTA), Kliniese proefvoorraad, Biologiese lisstoepassing (BLA), Kommerseele voorraad
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flesies of voorvulde spruitjies/ kartridjes
|
mRNA Terapiepijpleine vir Methylmaloniese Acidemie
|
Kode Naam
|
Teikenproteïen
|
Aanwysings
|
Vervaardiger
|
Laaste stadium
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmaloniese acidemie
|
Moderna
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmaloniese acidemie
|
Moderna
|
Fase I\/II
|
AF
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
MS
BE
MK
UR
BN
