Siroosfibrose (CF) is 'n genetiese afwyking wat selde in 'n autosomale resessiewe manier voorkom en die longe en gastrointestinale stelsel beïnvloed, wat op sy beurt ademhaling- en verteringstorings veroorsaak. Die oorsake van die siekte lê in funksionele mutasies in albei kopieë (allele) van die gen wat die cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-eenheid koddeer.
Die CFTR-eenheid beheer die vervoer van sake (insluitend bikarbonaatione) en water oor epitheelselmembraine; mutasies in die CFTR-gen versteur die normale funksioneer van kloorkanale, wat lei tot gestremde epitheelbekleidingsvloeistof (slym) vervoer in die longe, pankreas en ander organes, wat siroosfibrose veroorsaak.
Uitdrukking van 'n funksionele kopie van CFTR mRNA in die longe van pasiënte met vektosefisiek kan moontlik CFTR-funksie herstel en die voortgang van longsiekte verbeter. Sommige mRNA-gebaseerde terapieë, insluitend MRT5005, ARCT-032 en VX-522, word tans ondervind in voor-kliniese en kliniese studies.
MRT5005
Translate Biologics (Sanofi) het die lei-kandidaat MRT5005 geïdentifiseer, 'n kodon-geoptimaliseerde mRNA wat vir die CFTR-proteïen kodeer, as die beste geneesmiddel om vektosefisiek te behandel. MRT5005 word toegedien as 'n aerosol gevorm deur LNP in die vorm van 'n aerosol wat nebuliser word (inhalasie-lewering) en rik oor mRNAs wat direk na die respirotoriese stelsel gelewer kan word.
In vitro- en in vivo-eksperimente met menslike embrioniese nierstelselcells en diere wat CFTR nie uitdruk nie, het bewys dat daar CFTR-uitdrukking plaasgevind het ná die inademing van MRT5005. In die RESTORE-CF-studie (fase 1/2) is 'n enkele dosis van MRT5005 toegedien aan pasiënte met veseous siekte op drie dosisvlakke (8, 16 en 24 mg). MRT5005 is goed verdraag by dosisse van 8 mg en 16 mg, en geen ernstige ne-gevolge is waargeneem by geen van die dosisse nie.
ARCT-032
Acturus ontwikkel ARCT-032 gebaseer op die LUNAR Lipid Spray platform, wat vir die CFTR-proteïen kode as 'n terapeutiese strategie vir veseous siekte. ARCT-032 is volledig na lughalingseptiel toe gestuur, en funksionele CFTR-proteïen geëkspreseer, soos bewys deur 'n in vivo-toets. Dit het Orphan Drug Designation en Rare Pediatric Disease Designation deur die VSA Food and Drug Administration ontvang. Fase I-onderhawings van ARCT-032 is tans besig.
VX-522
Vertex, in samewerking met Modena, ontwikkel 'n ander CFTR mRNA-gebaseerde terapie, VX-522, vir die behandeling van siroosfibrose-pasiënte met onaktiewe CFTR-proteïne; VX-522 word ook toegediens deur die inademing van CFTR mRNA wat in NLP ingesluit is en na die longe gelewer word. Op 7 Januarie 2024 het Vertex die voltooiing van die VX-522 1/2 (enkele dosis) deel van die Fase I-toets aangekondig en die begin van die Herhalende Dosisse (MAD) deel van die toets.
Yaohai Bio-Pharma Bied Eenmalige Oplossing Vir RNA
|
Katalog RNA produkte
- Katalog mRNA Produkte
- Katalog saRNA Produktes
- Katalog circRNA Produktes
|
Aangepaste RNA Sintese
- Aangepaste mRNA Sintese
- Aangepaste saRNA-sintese
- Aangepaste circRNA-sintese
|
mRNA CDMO dienste
- Prosesontwikkeling
- GMP Vervaardiging
- Asptiese invulling en afronding
- Analise en Toetsing
|
Op Maat Lewerbaarhede
|
Graad
|
Leveraans
|
Spesifikasie
|
Toepassingsareas
|
|
nie-GMP
|
Drogsubstansie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Voorkliniese navorsing soos seltransaksie, Analitiese metodeontwikkeling, Voor-stabiliteitsstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Drogsubstansie, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoeklike nuwe dop (IND), Kliniese proefautorisering (CTA), Kliniese proefvoorraad, Biologiese lisstoepassing (BLA), Kommerseele voorraad
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flesies of voorvulde spruitjies/ kartridjes
|
mRNA Terapeutiese Pypelines vir Veeselroei
|
Kode Naam
|
Teikenproteïen
|
Aanwysings
|
Vervaardiger
|
Laaste stadium
|
|
MRT5005
|
CFTR-proteïen
|
Veselklierziekte
|
Translate Bio, Sanofi
|
Fase I\/II
|
|
ARCT-032
|
CFTR-proteïen
|
Veselklierziekte
|
Arcturus Therapeutics
|
Fase I
|
|
VX-522, mRNA-3692
|
CFTR-proteïen
|
Veselklierziekte
|
Moderna Therapeutic, Vertex Pharmaceuticals
|
Fase I
|
|
RCT2100
|
Wag opdate
|
Wag opdate
|
ReCode Therapeutics
|
Voor-klinies
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
