Metylmalonsyraemi (MMA), känd som metylmalonsyrauri, är ett kluster av ärftliga sjukdomar som orsakas av mutationer i gener som ärvs på ett autosomalt recessivt sätt. Individer med metylmalonsyraemi kan inte bearbeta vissa proteiner och fettdelar korrekt, vilket resulterar i ansamling av metylmalonsyra (toxiska ämnen) i blodet och/eller urinen och ett allvarligt tillstånd som kallas dekompensationshändelser eller metaboliska kriser. Det finns för närvarande ingen godkänd behandling för metylmalonsyraemi.
Brist på enzymet metylmalonsyra-CoA-mutas (kodas av den mänskliga MUT-genen) är den huvudsakliga orsaken till metylmalonsyraemi (cirka 60 % av fallen), och enzymersättningsterapi eller MUT-mRNA-baserade terapier tillhandahåller de läkemedel du väljer.
mRNA-3704 och mRNA-3705
I djurmodeller har prekliniska proof-of-concept-studier visat att mRNA-terapier också är indicerade för behandling av sällsynta metabola störningar såsom isolerad metylmalonsyraemi (MMA). mRNA-3704 och mRNA-3705, två mRNA-baserade MMA-terapikandidater, upptäcktes av Moderna, som kodar för funktionellt metylmalonyl-CoA-mutasenzym. mRNA-3704 och mRNA-3705 är formulerade med lipidnanopartiklar (LNP).
mRNA-3705 är för närvarande under kliniska prövningar. Det har rapporterats att mRNA-3705 har testats i en fas 1/2-studie (Landmark-studie) där 11 deltagare fick 221 doser av mRNA-3705. Hittills har alla deltagare valt att delta i en efterföljande Open-Label Extension-studie. Hittills har mRNA-3705 generellt fått en vältolererande förmåga och inga studier har avbrutits på grund av säkerhet eller uppfyllande av protokolldefinierade dosbegränsande toxicitetskriterier.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder en enda lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Grade
|
Deliverables
|
Specifikation
|
Applikationer
|
|
icke-GMP
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning såsom celltransfektion, Analytisk metodutveckling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersökande nytt läkemedel (IND), auktorisation för klinisk prövning (CTA), leverans av kliniska prövningar, ansökan om biologisk licens (BLA), kommersiell leverans
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 injektionsflaskor eller förfyllda sprutor/patroner
|
mRNA Therapeutics Pipelines för Methylmalonic Acidemia
|
Kodnamn
|
Målprotein
|
Indikationer
|
Tillverkare
|
Senaste etappen
|
|
mRNA-3705
|
Metylmalonyl-CoA-mutas
|
Metylmalonsyraemi
|
modern
|
Fas II
|
|
mRNA-3704
|
Metylmalonyl-CoA-mutas
|
Metylmalonsyraemi
|
modern
|
Fas I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEJ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
