Utvecklad av Omega, är Epigenomic Controller en mRNA-baserad terapi programmerad för att leverera mycket specifik inriktning av unika sekvenser inom genomet, som kontrollerbart kan modulera genuttryck över anpassade varaktigheter för att tillhandahålla andra alternativ än "allt på" eller "allt av". Genom att utöva pre-transkriptionell verkan på de högsta nivåerna av genreglering, är mRNA-baserade kontroller avsedda att övervinna kompensatorisk autoreglering som vanligtvis är kopplad till nyckelsjukdomsdrivare, inklusive de som historiskt har varit obehandlade med konventionella metoder.
Som den första i klassen Omega Epigenomic Controller utvecklas OTX-2002 för närvarande för behandling av hepatocellulärt karcinom (HCC). OTX-2002 är avsedd att reglera uttrycksnivån av c-MYC (MYC), genom att använda riktade mRNA-kodade proteiner för att förmedla epigenetisk reglering med potential att åsidosätta MYC-autoreglering. FDA beviljade Orphan Drug Designation till OTX-2002 vid behandling av HCC.
Andra mRNA-terapier som epigenomiska kontroller av Omega undersöks i prekliniska studier, inklusive OTX-2101 (MYC) för icke-småcellig lungcancer, CXCL 1-8 för inflammation, HNF4A för leverregenerering och SFRP1 för alopeci.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder en enda lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Grade
|
Deliverables
|
Specifikation
|
Applikationer
|
|
icke-GMP
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning såsom celltransfektion, Analytisk metodutveckling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersökande nytt läkemedel (IND), auktorisation för klinisk prövning (CTA), leverans av kliniska prövningar, ansökan om biologisk licens (BLA), kommersiell leverans
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 injektionsflaskor eller förfyllda sprutor/patroner
|
mRNA Pipelines som Epigenomic Controller
|
Kodnamn
|
Målgen
|
Indikationer
|
Tillverkare
|
Senaste etappen
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Hepatocellulärt karcinom
|
Omega Terapeutisk
|
Fas I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Icke-småcellig lungcancer
|
Omega Terapeutisk
|
Prekliniska
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Inflammation, immunologi
|
Omega Terapeutisk
|
Prekliniska
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Leverregenerering
|
Omega Terapeutisk
|
Prekliniska
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
alopeci
|
Omega Terapeutisk
|
Prekliniska
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEJ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
