Ornithin Transcarbamylase (OTC)-bristen är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakar allvarliga avvikelser i urékretsen. Det finns nästan 10 000 fall globalt utifrån prevalensen av OTC-brist. Bristen på OTC-enzymet i leverceller leder till ökade nivåer av ammoniak i blodet, vilket kan orsaka krampattacker, komma och döden hos oposterade patienter. För närvarande har ingen behandling godkänts av FDA för OTC-brist.
OTC-proteinersättningsterapi eller OTC-mRNA-terapi är drogkandidater eftersom uttrycket av OTC-enzymet i levern hos patienter med OTC-brist möjligtvis kan återställa normal cykelaktivitet, förebygga neurologisk skada och eliminera behovet av levertransplantation.
Ett mRNA-terapeutikum utvecklas för OTC-brist. ARCT-810 bygger på Arcturus' lipid-medierade LUNAR-leveransplattform, som levererar OTC mRNA till levers celler och gör det möjligt för dem att producera funktionsdugliga OTC-enzym. ARCT-810 har visat en godtagbar säkerhetsprofil och tolererades väl i fas 1a (friska frivilliga) och fas 1b studier (OTC bristande patienter). För närvarande har Arcturus implementerat en fas 2 flermånatlig studie riktad mot tonårspersoner och vuxna med OTC-brist. US FDA beviljade orphan drug-designation till ARCT-810.
Moderna lanserade ett nytt program för ornithin transkarbamylas (OTC)-brist i 2022 —— mRNA-3139 kodande för OTC. mRNA-3139 baseras på en lipidnanopartikel (LNP) leveranssystem.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder allt-ihop-lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Kvalitet
|
Leveranser
|
Specificitet
|
Tillämpningar
|
|
icke-GMP
|
Verksamhet, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Förklinisk forskning som celltransfektion, Utveckling av analytiska metoder, Förstabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Verksamhet, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Sökande om nytt läkemedel (IND), Tillstånd för kliniska provningar (CTA), Försörjning av kliniska provningar, Tillstånd för biologiska produkter (BLA), Kommerciell försörjning
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flaskor eller färdiga injektionssprutor/ karuseller
|
mRNA-terapeutikapipeliner för OTC-brist
|
Kodnamn
|
Målprotein
|
Anvisningar
|
Tillverkare
|
Senaste fasen
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC-enzyme
|
Ornitin Transkarbamylase (OTC) brist
|
Arcturus
|
Fas II
|
|
mRNA-3139
|
OTC-enzyme
|
OTC brist
|
Moderna
|
Förklinisk
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
