Utvecklad av Omega är Epigenomic Controller en mRNA-baserad terapi programmerad för att leverera högst specifikt mål på unika sekvenser inom genom, vilket på ett kontrollerat sätt kan modulera gener uttryck under anpassade tidsperioder för att ge alternativ andra än "allt på" eller "allt av". Genom att verka före transkription på de högsta nivåerna av genreglering är mRNA-baserade kontroller avsedda att övervinna kompensatorisk autoreglering vanligtvis kopplad till centrala sjukdomsdrivare, inklusive de som historiskt sett har varit obehandlingsbara med konventionella metoder.
Som den första i sin klass av Omega Epigenomic Controller, utvecklas OTX-2002 för närvarande för behandling av hepatocellulär carcinom (HCC). OTX-2002 är avsett att reglera uttrycksnivån av c-MYC (MYC), genom att använda sig av målinriktade mRNA-kodade proteiner för att mediera epigenetisk regulering med potential att överrösta MYC-autoregulationen. FDA beviljade Orphan Drug Designation till OTX-2002 för behandling av HCC.
Andra mRNA-terapeutika som epigenomiska kontrollerare inom Omega undersöks i prekliniska studier, inklusive OTX-2101 (MYC) för icke-litogen lungcancer, CXCL 1-8 för inflammation, HNF4A för leverregeneration och SFRP1 för alopecia.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder allt-ihop-lösning för RNA
Anpassade leveranser
Kvalitet
|
Leveranser
|
Specificitet
|
Tillämpningar
|
icke-GMP
|
Verksamhet, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Förklinisk forskning som celltransfektion, Utveckling av analytiska metoder, Förstabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitet
|
Verksamhet, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Sökande om nytt läkemedel (IND), Tillstånd för kliniska provningar (CTA), Försörjning av kliniska provningar, Tillstånd för biologiska produkter (BLA), Kommerciell försörjning
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flaskor eller färdiga injektionssprutor/ karuseller
|
mRNA-pipeliner som epigenomisk kontrollör
Kodnamn
|
Målgene
|
Anvisningar
|
Tillverkare
|
Senaste fasen
|
OTX-2002
|
MYC
|
Hepatocellulär karcinom
|
Omega Therapeutic
|
Fas I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Ikke-litetselungcancer
|
Omega Therapeutic
|
Förklinisk
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Inflammation, immunologi
|
Omega Therapeutic
|
Förklinisk
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Leverregeneration
|
Omega Therapeutic
|
Förklinisk
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopeci
|
Omega Therapeutic
|
Förklinisk
|