Mangelen på ornitin Transcarbamylase (OTC) er en sjelden genetisk sykdom som gir alvorlige abnormiteter i ureasyklusen. Det er nesten 10,000 XNUMX tilfeller av utbredelsen av OTC-mangel globalt. Mangelen på OTC-enzymet i leverceller fører til forhøyede nivåer av ammoniakk i blodet, noe som kan forårsake anfall, koma og død hos ubehandlede pasienter. Foreløpig er ingen behandling godkjent av FDA for OTC-mangel.
OTC-proteinerstatningsterapi eller OTC mRNA-terapi er legemiddelkandidater fordi uttrykket av OTC-enzymet i leveren til pasienter med OTC-mangel kan være i stand til å gjenopprette normal syklusaktivitet, forhindre nevrologisk skade og behovet for levertransplantasjon.
En mRNA-terapi er utviklet for OTC-mangel. ARCT-810 er basert på den lipidmedierte LUNAR-leveringsplattformen til Arcturus, som leverer OTC-mRNA til leverceller og gjør dem i stand til å produsere funksjonelle OTC-enzymer. Arct-810 har vist en gunstig sikkerhetsprofil og ble godt tolerert i fase 1a (friske frivillige) og fase 1b-studier (pasienter med OTC-mangel). For øyeblikket har Arcturus nå implementert en fase 2 flerdosestudie rettet mot ungdom og voksne med OTC-mangel. Amerikansk FDA har gitt ARCT-810 status som orphan drug.
Moderna rullet ut et nytt program for ornithin transcarbamylase (OTC) mangel i 2022 —— mRNA-3139 som koder for OTC. Og mRNA-3139 er basert på et lipid nanopartikler (LNP) leveringssystem.
Yaohai Bio-Pharma tilbyr One-Stop-løsning for RNA
Tilpassede leveranser
|
Klasse
|
leveransen
|
Spesifikasjon
|
applikasjoner
|
|
ikke-GMP
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersøkende nytt medikament (IND), autorisasjon for klinisk utprøving (CTA), forsyning av kliniske forsøk, søknad om biologisk lisens (BLA), kommersiell forsyning
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hetteglass eller ferdigfylte sprøyter/ampuller
|
mRNA Therapeutics Pipelines for OTC-mangel
|
Kodenavn
|
Målprotein
|
Indikasjoner
|
Produsent
|
Siste etappe
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzym
|
Ornithine Transcarbamylase (OTC) mangel
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzym
|
OTC-mangel
|
moderne
|
Preklinisk
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
