Methylmalonic acidemi (MMA), kjent som methylmalonic aciduria, er en klynge av arvelige lidelser forårsaket av mutasjoner i gener som er arvet på en autosomal recessiv måte. Personer med metylmalonsyreemi er ikke i stand til å behandle visse proteiner og fettdeler riktig, noe som resulterer i akkumulering av metylmalonsyre (giftige stoffer) i blodet og/eller urinen og en alvorlig tilstand kjent som dekompensasjonshendelser eller metabolske kriser. Det finnes foreløpig ingen godkjent behandling for metylmalonsyremi.
Mangel på enzymet metylmalonsyre-CoA-mutase (kodet av det humane MUT-genet) er hovedårsaken til metylmalonsyreemi (omtrent 60 % av tilfellene), og enzymerstatningsterapi eller MUT-mRNA-baserte terapier gir de foretrukne medikamentene.
mRNA-3704 og mRNA-3705
I dyremodeller har prekliniske proof-of-concept-studier vist at mRNA-terapier også er indisert for behandling av sjeldne metabolske lidelser som isolert metylmalonsyreemi (MMA). mRNA-3704 og mRNA-3705, to mRNA-baserte MMA-terapikandidater, ble oppdaget av Moderna, som koder for funksjonelt metylmalonyl-CoA-mutaseenzym. mRNA-3704 og mRNA-3705 er formulert med lipid nanopartikkel (LNP).
mRNA-3705 er for tiden under kliniske studier. Det er rapportert at mRNA-3705 har blitt testet i en fase 1/2-studie (Landmark-studie) der 11 deltakere fikk 221 doser mRNA-3705. Til dags dato har alle deltakerne valgt å delta i en påfølgende Open-Label Extension-studie. Til nå har mRNA-3705 generelt fått en god tolererende evne og ingen studier har blitt avbrutt på grunn av sikkerhet eller oppfyllelse av protokolldefinerte dosebegrensende toksisitetskriterier.
Yaohai Bio-Pharma tilbyr One-Stop-løsning for RNA
Tilpassede leveranser
|
Klasse
|
leveransen
|
Spesifikasjon
|
applikasjoner
|
|
ikke-GMP
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersøkende nytt medikament (IND), autorisasjon for klinisk utprøving (CTA), forsyning av kliniske forsøk, søknad om biologisk lisens (BLA), kommersiell forsyning
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hetteglass eller ferdigfylte sprøyter/ampuller
|
mRNA Therapeutics Pipelines for Methylmalonic Acidemia
|
Kodenavn
|
Målprotein
|
Indikasjoner
|
Produsent
|
Siste etappe
|
|
mRNA-3705
|
Metylmalonyl-CoA mutase
|
Metylmalonsyreemi
|
moderne
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Metylmalonyl-CoA mutase
|
Metylmalonsyreemi
|
moderne
|
Fase I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
