Mangelen på ornithin transkarbamylase (OTC) er en sjeldn genetisk sykdom som forårsaker alvorlige avvik i urinacyklen. Det finnes nesten 10 000 tilfeller av OTC-mangel globalt sett. Mangelen på OTC-enzyme i leverceller fører til økte nivåer av ammonia i blodet, noe som kan føre til kramper, koma og død hos upåviste pasienter. For tiden har ingen behandling blitt godkjent av FDA for OTC-mangel.
OTC-protein erstattningsterapi eller OTC mRNA-terapi er medikamentkandidater fordi uttrykket av OTC-enzyme i leveren til pasienter med OTC-mangel muligens kan gjenopprette normal sirkelaktivitet, forhindre nevrologisk skade og behov for levertransplantasjon.
En mRNA-terapi utvikles for OTC-mangel. ARCT-810 bygger på Arcturus' lipid-mediert LUNAR-leveringsplattform, som leverer OTC mRNA til leverseller og gjør det mulig for dem å produsere funksjonelle OTC-enzym. ARCT-810 har vist en gunstig sikkerhetsprofil og ble godt tolerert i fase 1a (friske frivillige) og fase 1b-studier (OTC-manglende pasienter). For tiden har Arcturus implementert en fase 2 fler-dosistest rettet mot ungdommer og voksne med OTC-mangel. US FDA ga orphan drug-designasjon til ARCT-810.
Moderna lanserte et nytt program for ornithin transkarbamylase (OTC)-mangel i 2022 —— mRNA-3139 som kodder for OTC. mRNA-3139 bygger på en lipid nanopartikkel (LNP)-leveringsystem.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyr Enestående Løsning for RNA
Tilpassede Leveransekriterier
|
Kvalitet
|
Leveringsvarer
|
Spesifikasjon
|
Anvendelser
|
|
ikke-GMP
|
Råstoff, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Forstudie forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Forstabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Råstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Søknad om nytt legemiddel (IND), Godkjenning av kliniske prøver (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Søknad om biologisk lisens (BLA), Kommersiell forsyning
|
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefylte sprøytekker/ karrierer
|
mRNA-terapi-rørledninger for OTC-brist
|
Kode navn
|
Målprotein
|
Tegn
|
Produsent
|
Siste fase
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC-enzyme
|
Ornitin Transkarbamylase (OTC) mangel
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC-enzyme
|
OTC mangel
|
Moderna
|
Forstudie
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
