Methylmalonat-acidemi (MMA), kjent som methylmalonat-urin, er en klasse med arvlege sykdommer forårsaket av mutasjoner i gener som arves på en autosomal recessiv måte. Individuer med methylmalonat-acidemi klarer ikke å behandle bestemte proteiner og fettsdeler korrekt, noe som fører til opphopning av methylmalonat (giftige stoffer) i blodet og/eller urinen og en alvorlig tilstand kjent som dekompetenshendelser eller metaboliske kraker. Det finnes for tiden ingen godkjent behandling for methylmalonat-acidemi.
Manglende aktivitet av enzymet methylmalonat-CoA mutase (kodet av den menneskelige MUT-genen) er den hovedsakelige årsaken til methylmalonat-acidemi (omtrent 60% av tilfellene), og enzymersettelsesterapi eller MUT-mRNA-baserte terapiformer gir de foretrukne midlene.
mRNA-3704 og mRNA-3705
I dyreforsøk har forhåndsstudier på preklinisk nivå vist at mRNA-terapi også er indikert til behandling av sjeldne metaboliske sykdommer som isolert methylmalonat-asydemi (MMA). mRNA-3704 og mRNA-3705, to kandidater for mRNA-basert MMA-terapi, ble oppdaget av Moderna og kodder for en funksjonell methylmalonyl-CoA mutase-enzyme. mRNA-3704 og mRNA-3705 formuleres med lipid nanopartikkel (LNP).
mRNA-3705 er for tiden under kliniske prøver. Det er rapportert at mRNA-3705 har blitt testet i en fase 1/2-studie (Landmark-studie), der 11 deltakere mottok 221 doser av mRNA-3705. Inntil nå har alle deltakerne valgt å delta i en etterfølgende åpen etikettutvidelsesstudie. Inntil nå har mRNA-3705 generelt vist god tolerans, og ingen studier har blitt avbrutt grunnet sikkerhet eller oppfyltelse av protokolldefinerte dosebegrensede toksitetskriterier.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyr Enestående Løsning for RNA
Tilpassede Leveransekriterier
|
Kvalitet
|
Leveringsvarer
|
Spesifikasjon
|
Anvendelser
|
|
ikke-GMP
|
Råstoff, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Forstudie forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Forstabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Råstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Søknad om nytt legemiddel (IND), Godkjenning av kliniske prøver (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Søknad om biologisk lisens (BLA), Kommersiell forsyning
|
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefylte sprøytekker/ karrierer
|
mRNA-terapi rørledninger for Methylmalonisk syreamnesyke
|
Kode navn
|
Målprotein
|
Tegn
|
Produsent
|
Siste fase
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonisk syreamnesyke
|
Moderna
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonisk syreamnesyke
|
Moderna
|
Fase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
