Utviklet av Omega er Epigenomic Controller en mRNA-basert terapi programmeret til å levere høygrads spesifikk måling av unike sekvenser innenfor genommet, som kan kontrollert modulere gener uttrykk over tilpassede varigheter for å gi valg andre enn "alt på" eller "alt av". Ved å gjennomføre pre-transkripsjonell handling på de høyeste nivåene av genregulering, er mRNA-baserte kontroller ment å overvinne kompensatorisk autoregulering typisk knyttet til nøkkel sykdomsdrivere, inkludert de som historisk har vært ubehandlelige med konvensjonelle metoder.
Som den første i sin klasse av Omega Epigenomisk Kontroller, er OTX-2002 for tiden under utvikling for behandling av hepatocellulær karsinom (HCC). OTX-2002 skal regulere uttrykkelsesnivået av c-MYC (MYC), ved å bruke målrettede mRNA-koderte proteiner for å mediere epigenetisk regulering med potensial til å overstyre MYC-autoregulering. FDA tiltekte Orphan Drug Designation til OTX-2002 for behandling av HCC.
Andre mRNA-terapeutika som epigenomiske kontrollere av Omega undersøkes i forklinske studier, inkludert OTX-2101 (MYC) for ikke-lillecellet lungsjon, CXCL 1-8 for inflammasjon, HNF4A for leverregenerering, og SFRP1 for alopecia.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyr Enestående Løsning for RNA
Tilpassede Leveransekriterier
Kvalitet
|
Leveringsvarer
|
Spesifikasjon
|
Anvendelser
|
ikke-GMP
|
Råstoff, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Forstudie forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Forstabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitet
|
Råstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Søknad om nytt legemiddel (IND), Godkjenning av kliniske prøver (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Søknad om biologisk lisens (BLA), Kommersiell forsyning
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefylte sprøytekker/ karrierer
|
mRNA-pipeliner som epigénomkontrollerere
Kode navn
|
Målgen
|
Tegn
|
Produsent
|
Siste fase
|
OTX-2002
|
MYC
|
Hepatocellulær karsinom
|
Omega Therapeutic
|
Fase I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Ikke-liten celle lungekreft
|
Omega Therapeutic
|
Forstudie
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Innflammering, immunologi
|
Omega Therapeutic
|
Forstudie
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Levert regenerering
|
Omega Therapeutic
|
Forstudie
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopeci
|
Omega Therapeutic
|
Forstudie
|