Asidemia metilmalonik (MMA), dikenali sebagai asiduria metilmalonik, ialah sekumpulan gangguan yang diwarisi yang disebabkan oleh mutasi dalam gen yang diwarisi secara autosomal resesif. Individu yang mengalami asidemia metilmalonik tidak dapat memproses protein dan bahagian lemak tertentu dengan betul, mengakibatkan pengumpulan asid metilmalonik (bahan toksik) dalam darah dan/atau air kencing dan keadaan serius yang dikenali sebagai peristiwa dekompensasi atau krisis metabolik. Pada masa ini tiada rawatan yang diluluskan untuk asidemia metilmalonik.
Kekurangan enzim asid metilmalonik-CoA mutase (dikodkan oleh gen MUT manusia) adalah punca utama asidemia metilmalonik (kira-kira 60% daripada kes), dan terapi penggantian enzim atau terapi berasaskan mRNA MUT menyediakan ubat pilihan.
mRNA-3704 dan mRNA-3705
Dalam model haiwan, kajian bukti konsep praklinikal telah menunjukkan bahawa terapi mRNA juga ditunjukkan untuk rawatan gangguan metabolik yang jarang berlaku seperti asidemia metilmalonik terpencil (MMA). mRNA-3704 dan mRNA-3705, dua calon terapi MMA berasaskan mRNA, ditemui oleh Moderna, pengekodan untuk enzim mutase methylmalonyl-CoA berfungsi. mRNA-3704 dan mRNA-3705 dirumus dengan nanopartikel lipid (LNP).
mRNA-3705 kini berada di bawah ujian klinikal. Telah dilaporkan bahawa mRNA-3705 telah diuji dalam kajian Fasa 1/2 (Kajian Landmark) di mana 11 peserta menerima 221 dos mRNA-3705. Sehingga kini, semua peserta telah memilih untuk mengambil bahagian dalam kajian Sambungan Label Terbuka seterusnya. Sehingga kini, mRNA-3705 secara amnya telah memperoleh keupayaan bertolak ansur dengan baik dan tiada kajian telah dihentikan kerana keselamatan atau memenuhi kriteria ketoksikan dos yang ditetapkan oleh protokol.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Sehenti untuk RNA
Boleh Hantar Tersuai
|
Gred
|
Deliverables
|
spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
bukan GMP
|
Bahan Dadah, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penyelidikan praklinikal seperti pemindahan sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian pra-kestabilan, Pembangunan rumusan
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
|
GMP, Kemandulan
|
Bahan Dadah, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ubat baharu penyiasatan (IND), Keizinan percubaan klinikal (CTA), Bekalan percubaan klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Bekalan komersial
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau picagari/kartrij pra-isi
|
Talian Paip Terapeutik mRNA untuk Asidemia Metilmalonik
|
Nama kod
|
Protein Sasaran
|
Petunjuk
|
pengeluar
|
Peringkat Terkini
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Asidemia metilmalonik
|
Moden
|
Fasa II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Asidemia metilmalonik
|
Moden
|
Fasa I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
