Sebagai sistem imun penyesuaian prokariotik, CRISPR/Cas boleh menanamkan DNA penyebab penyakit asing ke dalam genom bakteria. Penemuan sistem ini merevolusikan strategi penyuntingan genom kerana Cas9 boleh diarahkan ke mana-mana sasaran yang dikehendaki menggunakan RNA panduan (gRNA) yang terdiri daripada jujukan crRNA tersuai dan tracrRNA yang digabungkan bersama. Teknologi berkuasa ini menawarkan potensi besar untuk membalikkan penyakit dengan membetulkan mutasi dalam penyakit poligenik seperti penyakit kardiovaskular.
MRNA tidak berjangkit mahupun platform integrasi, dan tiada potensi risiko jangkitan atau kemasukan mutasi. Ia biasanya dihantar oleh LNP sebagai vektor bukan virus. Beberapa syarikat, termasuk Intellia Therapeutics dan CRISPR Therapeutics, telah membangunkan teknologi penyuntingan gen dalam vivo berdasarkan mRNA dan Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics membangunkan NTLA-2001 untuk rawatan Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Syarikat itu baru-baru ini menerima pelepasan IND daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS untuk memulakan percubaan Fasa III NTLA-2001 untuk rawatan ATTR-CM, dengan percubaan antarabangsa yang penting bermula pada penghujung 2023.
CRISPR Therapeutics sedang membangunkan CTX-310 untuk rawatan penyakit kardiovaskular aterosklerotik (ASCVD) dan dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Sehenti untuk RNA
Boleh Hantar Tersuai
|
Gred
|
Deliverables
|
spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
bukan GMP
|
Bahan Dadah, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penyelidikan praklinikal seperti pemindahan sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian pra-kestabilan, Pembangunan rumusan
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
|
GMP, Kemandulan
|
Bahan Dadah, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ubat baharu penyiasatan (IND), Keizinan percubaan klinikal (CTA), Bekalan percubaan klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Bekalan komersial
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau picagari/kartrij pra-isi
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
