Dibangunkan oleh Omega, Pengawal Epigenomik ialah terapi berasaskan mRNA yang diprogramkan untuk menyampaikan penyasaran yang sangat khusus bagi jujukan unik dalam genom, yang boleh mengawal ekspresi gen secara terkawal dalam tempoh tersuai untuk menyediakan pilihan selain daripada "semua aktif" atau "semuanya". Melalui tindakan pra-transkripsi pada tahap tertinggi peraturan gen, pengawal berasaskan mRNA bertujuan untuk mengatasi autoregulasi pampasan yang biasanya dikaitkan dengan pemacu penyakit utama, termasuk yang secara sejarah tidak dapat dirawat dengan pendekatan konvensional.
Sebagai Pengawal Epigenomik Omega kelas pertama, OTX-2002 kini sedang dibangunkan untuk rawatan karsinoma hepatoselular (HCC). OTX-2002 bertujuan untuk mengawal tahap ekspresi c-MYC (MYC), menggunakan protein berkod mRNA yang disasarkan untuk menengahi peraturan epigenetik dengan potensi untuk mengatasi autoregulasi MYC. FDA memberikan Penetapan Ubat Orphan kepada OTX-2002 dalam merawat HCC.
Terapeutik mRNA lain sebagai pengawal epigenomik Omega sedang disiasat dalam kajian pra-klinikal, termasuk OTX-2101 (MYC) untuk kanser paru-paru bukan sel kecil, CXCL 1-8 untuk keradangan, HNF4A untuk penjanaan semula hati, dan SFRP1 untuk alopecia.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Sehenti untuk RNA
Boleh Hantar Tersuai
Gred
|
Deliverables
|
spesifikasi
|
Aplikasi
|
bukan GMP
|
Bahan Dadah, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penyelidikan praklinikal seperti pemindahan sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian pra-kestabilan, Pembangunan rumusan
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
GMP, Kemandulan
|
Bahan Dadah, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ubat baharu penyiasatan (IND), Keizinan percubaan klinikal (CTA), Bekalan percubaan klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Bekalan komersial
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau picagari/kartrij pra-isi
|
Saluran Paip mRNA sebagai Pengawal Epigenomik
Nama kod
|
Sasarkan Gene
|
Petunjuk
|
pengeluar
|
Peringkat Terkini
|
OTX-2002
|
MYC
|
Karsinoma hepatoselular
|
Omega Therapeutic
|
Fasa I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Kanser paru-paru bukan sel kecil
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinikal
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Keradangan, imunologi
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinikal
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Penjanaan semula hati
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinikal
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecia
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinikal
|