terapi mRNA untuk Methylmalonic Acidemia

Kebimbangan

terapi mRNA untuk Methylmalonic Acidemia

Methylmalonic acidemia (MMA), dikenali sebagai methylmalonic aciduria, adalah sekumpulan gangguan bawaan yang disebabkan oleh mutasi dalam gen yang diturunkan secara autosomal resesif. Individu dengan methylmalonic acidemia tidak mampu memproses sebahagian protein dan lemak dengan betul, menyebabkan penumpukan asid methylmalonic (bahan beracun) dalam darah dan/atau air kencing dan keadaan serius yang dikenali sebagai peristiwa dekompensasi atau krisis metabolik. Tidak terdapat rawatan yang diluluskan untuk methylmalonic acidemia pada masa ini.

Kekurangan enzim methylmalonic acid-CoA mutase (dikodkan oleh gen MUT manusia) adalah penyebab utama methylmalonic acidemia (kira-kira 60% kes), dan terapi penggantian enzim atau terapi berdasarkan MUT mRNA memberikan pilihan ubat.

mRNA-3704 dan mRNA-3705

Dalam model haiwan, kajian bukti konsep praklinikal telah menunjukkan bahawa terapi mRNA juga digunakan untuk rawatan penyakit metabolik jarang seperti asidemia methylmalonic (MMA) yang terasing. mRNA-3704 dan mRNA-3705, dua calon terapi MMA berbasa mRNA, ditemui oleh Moderna, yang menyandikan enzim methylmalonyl-CoA mutase yang berfungsi. mRNA-3704 dan mRNA-3705 diformulasikan dengan nanopartikel lemak (LNP).

mRNA-3705 sedang dalam ujian klinikal. Dibawah laporan, mRNA-3705 telah diuji dalam kajian Fasa 1/2 (Kajian Landmark) di mana 11 peserta menerima 221 dos mRNA-3705. Sehingga kini, semua peserta telah memilih untuk menyertai kajian Penerusan Label Terbuka seterusnya. Hingga sekarang, mRNA-3705 secara amnya telah diterima dengan baik dan tiada kajian yang dihentikan kerana keselamatan atau memenuhi kriteria toksiti had dos yang ditakrifkan dalam protokol.

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Satu Henti untuk RNA

Produk RNA Katalog

Produk mRNA Katalog
Produk saRNA Katalog
Produk circRNA Katalog

Sintesis RNA Suai

Sintesis mRNA Suai
Sintesis saRNA Kustom
Sintesis circRNA Kustom

perkhidmatan CDMO mRNA

Pembangunan Proses
Pengeluaran GMP
Isip dan Penyelesaian Steril
Analisis dan Ujian

Hasil Tersuai

Gred	Hasil Kerja	Spesifikasi	Aplikasi
bukan-GMP	Bahan Farmaseutikal, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Penyelidikan praklinik seperti transfeksi sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian prestabiliti, Pembangunan formulasi
	Drug Product, LNP-mRNA
GMP, Steriliti	Bahan Farmaseutikal, mRNA	10 mg~70 g	Ubat percubaan baharu (IND), Pembenaran ujian klinikal (CTA), Pasokan ujian klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Pasokan dagangan
	Drug Product, LNP-mRNA	5000 bikal atau silinder sulit/ kartrij

saluran Terapi mRNA untuk Methylmalonic Acidemia

Code name	Protein sasaran	Indikasi	Pengeluar	Tahap Terkini
mRNA-3705	Methylmalonyl-CoA mutase	Methylmalonic acidemia	Moderna	Fasa II
mRNA-3704	Methylmalonyl-CoA mutase	Methylmalonic acidemia	Moderna	Fasa I/II

Semua Kategori

terapi mRNA untuk Methylmalonic Acidemia

Kebimbangan