kaikki kategoriat
mRNA-terapia OTC-puutokselle

mRNA-terapia OTC-puutokselle

Etusivu >  Liikennemuotojen  >  Nukleiinihapot  >  Lähetti-RNA (mRNA)  >  mRNA-terapia OTC-puutokselle

Liikennemuotojen

mRNA-terapia OTC-puutokselle

Ornitiinin transkarbamylaasin (OTC) puutos on harvinainen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa vakavia poikkeavuuksia ureakierrossa. OTC-puutosten esiintyvyys on maailmanlaajuisesti lähes 10,000 XNUMX tapausta. OTC-entsyymin puute maksasoluissa johtaa kohonneisiin ammoniakkipitoisuuksiin veressä, mikä voi aiheuttaa kouristuksia, kooman ja kuoleman hoitamattomilla potilailla. Tällä hetkellä FDA ei ole hyväksynyt hoitoa OTC-puutokselle.

OTC-proteiinikorvaushoito tai OTC-mRNA-hoito ovat lääkekandidaatteja, koska OTC-entsyymin ilmentyminen OTC-puutospotilaiden maksassa saattaa pystyä palauttamaan normaalin syklin aktiivisuuden ja ehkäisemään neurologisia vaurioita ja maksansiirron tarvetta.

MRNA-terapia on kehitetty OTC-puutokselle. ARCT-810 perustuu Arcturuksen lipidivälitteiseen LUNAR-kuljetusalustaan, joka toimittaa OTC-mRNA:ta maksasoluihin ja mahdollistaa niiden tuottaman toimivia OTC-entsyymejä. Arct-810 on osoittanut suotuisan turvallisuusprofiilin ja oli hyvin siedetty vaiheen 1a (terveet vapaaehtoiset) ja vaiheen 1b tutkimuksissa (potilaat, joilla on OTC-puutos). Tällä hetkellä Arcturus on nyt toteuttanut vaiheen 2 moniannostutkimuksen, joka on suunnattu OTC-puutospotilaille ja aikuisille. Yhdysvaltain FDA myönsi harvinaislääkemäärityksen ARCT-810:lle.

Moderna otti käyttöön uuden ohjelman ornitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutokselle vuonna 2022 -- OTC:tä koodaava mRNA-3139. Ja mRNA-3139 perustuu lipidinanohiukkasten (LNP) jakelujärjestelmään.

Yaohai Bio-Pharma tarjoaa yhden luukun ratkaisun RNA:lle

Luettelo RNA-tuotteet

  • mRNA-tuotteiden luettelo
  • Luettelo saRNA-tuotteet
  • Katalogi circRNA-tuotteet

Mukautettu RNA-synteesi

  • Mukautettu mRNA-synteesi
  • Mukautettu saRNA-synteesi
  • Mukautettu sircRNA-synteesi

mRNA CDMO -palvelut

  • Prosessin kehittäminen
  • GMP valmistus
  • Aseptinen täyttö ja viimeistely
  • Analyysi ja testaus
Räätälöidyt toimitukset

Luokka

Tuotokset

määrittely

Sovellukset

ei-GMP

Lääkeaine, mRNA

0.1-10 mg (mRNA)

Prekliiniset tutkimukset, kuten solutransfektio, analyyttisten menetelmien kehittäminen, esistabiilisuustutkimukset, formulaatioiden kehittäminen

Lääketuote, LNP-mRNA

GMP, steriiliys

Lääkeaine, mRNA

10 mg ~ 70 g

Uusi tutkimuslääke (IND), kliinisen tutkimuksen lupa (CTA), kliinisten tutkimusten tarjonta, biologinen lupahakemus (BLA), kaupallinen toimitus

Lääketuote, LNP-mRNA

5000 injektiopulloa tai esitäytettyä ruiskua/säiliötä

mRNA Therapeutics Pipelines for OTC-puutos

Koodinimi

Kohdeproteiini

Merkintöjen

Valmistaja

Viimeisin vaihe

ARCT-810, LUNAR-OTC

OTC-entsyymi

Ornitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutos

Arcturus

Vaihe II

mRNA- 3139

OTC-entsyymi

OTC-puute

nykyaikainen

Prekliiniset

Hanki ilmainen tarjous

Ota yhteyttä