Sepelvaltimotauti (CAD) on yleisin sydänsairauden muoto Yhdysvalloissa johtava kuolinsyy. Sepelvaltimotautiin sisältyy stabiili angina pectoris, epästabiili angina pectoris ja sydäninfarkti, joiden yleisiä oireita ovat rintakipu ja epämukavuus. CAD voi aiheuttaa sydäninfarktin (sydänkohtauksen) tai sydämen vajaatoiminnan sydänvaurion tai riittämättömän verenkierron vuoksi.
CAD voidaan parantaa injektoimalla uutta verta iskeemiseen lihakseen, kuten sepelvaltimon ohitusleikkaus tai angioplastia. Nämä menetelmät eivät kuitenkaan sovellu kaikille potilaille.
Verisuonten endoteelin kasvutekijä A (VEGF-A) on voimakas angiogeeninen tekijä, joka voi edistää verisuonten kasvua. Kudosten osittaisen regeneraation kautta VEGF-A:ta koodaavan mRNA:n paikallinen injektio tehostaa sydämen toiminnan palautumista.
Moderna ja AstraZeneca kehittävät yhdessä paikallisesti annettavaa mRNA-hoitoa (AZD8601), joka koodaa VEGF-A:ta ja edistää verisuonten kasvua. AZD8601 sisältää paljaan mRNA:n sitraattisuolaliuoksella puskuroidussa liuoksessa (ei lipidien kapselointia).
Vaiheen 2a kliinisessä tutkimuksessa AZD8601 annettiin suoraan sydänlihakseen potilailla, joita hoidettiin varasepelvaltimon ohitusleikkauksella. Tämä vaiheen 2 kliininen tutkimus saavutti päätepisteensä. Mutta AstraZeneca sulki lääkkeen pois vaiheen 2 hoito-ohjelmastaan neljännesvuosittaisessa katsauksessaan (PDF); AZD8601:n kehittänyt yhteistyöyritys Moderna veti myös ehdokkaansa pois ohjelmasta.
Helmikuussa 2023 AstraZeneca julkaisi yhteistyössä Göteborgin yliopiston kanssa in vitro ja in vivo -testitiedot LNP-kapseloidusta VEGF-A-mRNA:sta. On osoitettu, että LNP:t muuttavat ekstrasellulaariset vesikkelit (EV:t) terapeuttisen mRNA:n toiminnallisiksi jatkeiksi solusta soluun kuljetusta varten, missä EV:t toimittavat tämän mRNA:n eri tavalla kuin LNP:t.
Yaohai Bio-Pharma tarjoaa yhden luukun ratkaisun RNA:lle
Räätälöidyt toimitukset
|
Luokka
|
Tuotokset
|
määrittely
|
Sovellukset
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliiniset tutkimukset, kuten solutransfektio, analyyttisten menetelmien kehittäminen, esistabiilisuustutkimukset, formulaatioiden kehittäminen
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriiliys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uusi tutkimuslääke (IND), kliinisen tutkimuksen lupa (CTA), kliinisten tutkimusten tarjonta, biologinen lupahakemus (BLA), kaupallinen toimitus
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
5000 injektiopulloa tai esitäytettyä ruiskua/säiliötä
|
mRNA Therapeutics Pipelines for sepelvaltimotauti
|
Koodinimi
|
Kohdeproteiini
|
Merkintöjen
|
Valmistaja
|
Viimeisin vaihe
|
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
Sepelvaltimotauti (CAD)
|
Moderna ja AstraZeneca
|
Vaihe II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
