Omegan kehittämä Epigenomic Controller on mRNA-pohjainen hoito, joka on ohjelmoitu tarjoamaan erittäin spesifistä kohdistamista genomissa ainutlaatuisiin sekvensseihin, mikä voi säädellysti moduloida geenin ilmentymistä räätälöityjen kestojen ajan tarjotakseen muita vaihtoehtoja kuin "all on" tai "all off". Käyttämällä esitranskriptiota geenisäätelyn korkeimmilla tasoilla mRNA-pohjaisten säätimien on tarkoitus voittaa kompensoiva autosäätely, joka tyypillisesti liittyy keskeisiin sairauksiin, mukaan lukien sellaiset, joita ei perinteisesti ole voitu hoitaa.
OTX-2002 on luokkansa ensimmäinen Omega Epigenomic Controller, jota kehitetään parhaillaan hepatosellulaarisen karsinooman (HCC) hoitoon. OTX-2002 on tarkoitettu säätelemään c-MYC:n (MYC) ilmentymistasoa käyttämällä kohdennettuja mRNA:n koodaamia proteiineja välittämään epigeneettistä säätelyä, mikä voi ohittaa MYC:n autosäätelyn. FDA myönsi harvinaislääkkeeksi OTX-2002:lle HCC:n hoidossa.
Muita mRNA-terapeuttisia aineita Omegan epigenomisina säätelijöinä tutkitaan prekliinisissä tutkimuksissa, mukaan lukien OTX-2101 (MYC) ei-pienisoluiseen keuhkosyöpään, CXCL 1-8 tulehdukseen, HNF4A maksan regeneraatioon ja SFRP1 hiustenlähtöön.
Yaohai Bio-Pharma tarjoaa yhden luukun ratkaisun RNA:lle
Räätälöidyt toimitukset
|
Luokka
|
Tuotokset
|
määrittely
|
Sovellukset
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliiniset tutkimukset, kuten solutransfektio, analyyttisten menetelmien kehittäminen, esistabiilisuustutkimukset, formulaatioiden kehittäminen
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriiliys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uusi tutkimuslääke (IND), kliinisen tutkimuksen lupa (CTA), kliinisten tutkimusten tarjonta, biologinen lupahakemus (BLA), kaupallinen toimitus
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
5000 injektiopulloa tai esitäytettyä ruiskua/säiliötä
|
mRNA Pipelines epigenomic Controller
|
Koodinimi
|
Kohde-geeni
|
Merkintöjen
|
Valmistaja
|
Viimeisin vaihe
|
|
OTX-2002
|
MINUN C
|
Maksasyöpä
|
Omega terapeuttinen
|
Vaihe I/II
|
|
OTX-2101
|
MINUN C
|
Ei-pienisoluinen keuhkosyöpä
|
Omega terapeuttinen
|
Prekliiniset
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Tulehdus, immunologia
|
Omega terapeuttinen
|
Prekliiniset
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Maksan uusiutuminen
|
Omega terapeuttinen
|
Prekliiniset
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
alopecia
|
Omega terapeuttinen
|
Prekliiniset
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
