Ornitiinin transkarbamylaasin (OTC) puutos on harvinainen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa vakavia poikkeavuuksia ureakierrossa. OTC-puutosten esiintyvyys on maailmanlaajuisesti lähes 10,000 XNUMX tapausta. OTC-entsyymin puute maksasoluissa johtaa kohonneisiin ammoniakkipitoisuuksiin veressä, mikä voi aiheuttaa kouristuksia, kooman ja kuoleman hoitamattomilla potilailla. Tällä hetkellä FDA ei ole hyväksynyt hoitoa OTC-puutokselle.
OTC-proteiinikorvaushoito tai OTC-mRNA-hoito ovat lääkekandidaatteja, koska OTC-entsyymin ilmentyminen OTC-puutospotilaiden maksassa saattaa pystyä palauttamaan normaalin syklin aktiivisuuden ja ehkäisemään neurologisia vaurioita ja maksansiirron tarvetta.
MRNA-terapia on kehitetty OTC-puutokselle. ARCT-810 perustuu Arcturuksen lipidivälitteiseen LUNAR-kuljetusalustaan, joka toimittaa OTC-mRNA:ta maksasoluihin ja mahdollistaa niiden tuottaman toimivia OTC-entsyymejä. Arct-810 on osoittanut suotuisan turvallisuusprofiilin ja oli hyvin siedetty vaiheen 1a (terveet vapaaehtoiset) ja vaiheen 1b tutkimuksissa (potilaat, joilla on OTC-puutos). Tällä hetkellä Arcturus on nyt toteuttanut vaiheen 2 moniannostutkimuksen, joka on suunnattu OTC-puutospotilaille ja aikuisille. Yhdysvaltain FDA myönsi harvinaislääkemäärityksen ARCT-810:lle.
Moderna otti käyttöön uuden ohjelman ornitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutokselle vuonna 2022 -- OTC:tä koodaava mRNA-3139. Ja mRNA-3139 perustuu lipidinanohiukkasten (LNP) jakelujärjestelmään.
Yaohai Bio-Pharma tarjoaa yhden luukun ratkaisun RNA:lle
Räätälöidyt toimitukset
|
Luokka
|
Tuotokset
|
määrittely
|
Sovellukset
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliiniset tutkimukset, kuten solutransfektio, analyyttisten menetelmien kehittäminen, esistabiilisuustutkimukset, formulaatioiden kehittäminen
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriiliys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uusi tutkimuslääke (IND), kliinisen tutkimuksen lupa (CTA), kliinisten tutkimusten tarjonta, biologinen lupahakemus (BLA), kaupallinen toimitus
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
5000 injektiopulloa tai esitäytettyä ruiskua/säiliötä
|
mRNA Therapeutics Pipelines for OTC-puutos
|
Koodinimi
|
Kohdeproteiini
|
Merkintöjen
|
Valmistaja
|
Viimeisin vaihe
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC-entsyymi
|
Ornitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutos
|
Arcturus
|
Vaihe II
|
|
mRNA- 3139
|
OTC-entsyymi
|
OTC-puute
|
nykyaikainen
|
Prekliiniset
|
FI
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
