Methylmalonihappemia (MMA), jota kutsutaan myös methylmalonihappuuri, on perimäisten haittajenestelmien joukko, jotka aiheutuvat geenimuutoksista, jotka periytyvät autosomaalisesti resessiivisesti. Methylmalonihappemian sairastajat eivät pysty käsittelemään tietyitä proteiineja ja rasvan osia oikein, mikä johtaa methylmalonihapen (myrkyllisten aineiden) kasautumiseen veressä ja/ai urineissa sekä vakavaan tilanteeseen, joka tunnetaan dekompensaatiotapahtumiksi tai metabolisikriiseiksi. Tällä hetkellä ei ole hyväksyttyä hoitoa methylmalonihappemialle.
Enzymin methylmalonihappi-CoA mutaasin (jota koodaa ihmisen MUT-geeni) puute on pääsyy methylmalonihappemian syntyyn (noin 60 % tapauksista), ja enzymien korvaushoito tai MUT-mRNA-pohjaiset terapiat tarjoavat ensisijaiset hoitovaihtoehdot.
mRNA-3704 ja mRNA-3705
Eläinmalleissa prekliiniset perustelututkimukset ovat osoittaneet, että mRNA-terapiat voidaan myös käyttää harvinaisten metabolisten häiriöiden, kuten erillisesti esiintyvän methylmalonihappoamian (MMA) hoitoon. mRNA-3704 ja mRNA-3705, kaksi mRNA-perustettaisiin MMA-terapiaehdokasta, kehitettiin Modernan toimesta ja ne kodeeraavat toimivaksi methylmalonyyl-CoA mutaasienzymiksi. mRNA-3704 ja mRNA-3705 on muotoiltu rasvaliparihyppäisverkkoon (LNP).
mRNA-3705 on tällä hetkellä kokeiluvaiheessa. On ilmoitettu, että mRNA-3705 on testattu vaiheessa 1/2 (Landmark-tutkimus), jossa 11 osallista sai yhteensä 221 annosta mRNA-3705:sta. Tähän mennessä kaikki osallistujat ovat valinneet osallistua seuraavaan Avointeen Lisätietotutkimukseen. Tähän asti mRNA-3705 on yleisesti hyvin hyväksytty, eikä mikään tutkimus ole keskeytetty turvallisuussyistä tai pöytäkirjassa määritellyn annoksirajoituksen täyttämisen vuoksi.
Yaohai Bio-Pharma Tarjoaa Yhdenmuotoisen Ratkaisun RNA:lle
Mukautettuja toimituksia
|
Arvosana
|
Toimitteet
|
MITTATIETOE
|
SOVELLUKSET
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Esiklinikallinen tutkimus, kuten solun transfektio, Analyysimenetelmien kehitys, Ennakkotyönnäytteen tutkimukset, Kaavauksen kehitys
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilisyys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tutkimusaineiston hyväksyntä (IND), Klinikahaku (CTA), Klinikahakuun liittyvä tarve, Biologian lisenssihakemus (BLA), Kaupallinen tarve
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
5000 pulvettia tai esivalmistettuja syrjemiä / kartidgeja
|
mRNA-terapeuttinen putki methylmalonihappoemiaa varten
|
Koodinimi
|
Kohdeproteiini
|
Merkit
|
Valmistaja
|
Viimeisin vaihe
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutaasi
|
Methylmalonihappoemia
|
Moderna
|
Vaihe II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutaasi
|
Methylmalonihappoemia
|
Moderna
|
Vaihe I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
