Fenilalanină Ammonia Lyaza (PAL) - Yaohai Biopharmaceutical Co., Ltd.

Fenilalanină Amoniac Lază (PAL) România

Modalitatea

Fenilalanină Amoniac Lază (PAL)

Utilizarea terapeutică a fenilalaninei amoniac lază (PAL)

Fenilalanina hidroxilaza (PAH) reglează metabolismul intermediar al fenilalaninei (Phe) prin conversia Phe în tirozină (Tyr). Deficiența de HAP provoacă hiperfenilalaninemie (HPA) și fenilcetonurie (PKU), și în special, nivelurile ridicate de fenilalanină pot duce la disfuncție cerebrală. Prin urmare, terapia de substituție enzimatică poate fi eficientă pentru pacienții cu PKU.

Pegvaliaza (Palynziq) este o enzimă care metabolizează fenilalanina (Phe), înlocuind activitatea scăzută a enzimei PAH. Pegvaliaza constă din fenilalanină amoniac lază recombinată (PAL) care este legată de metoxipolietilenglicol (PEG), care îi prelungește timpul de înjumătățire in vivo. Mecanismul Pegvaliasei este că enzima PAL metabolizată cu Phe catalizează transformarea Phe în acid trans-chinic și amoniac, care sunt metabolizate de ficat și apoi excretate în urină. Fiind o proteină homotetramerică cu o greutate moleculară de 62 kD per monomer, PAL recombinant este produs în bacterii modificate. Escherichia coli (E. coli) cu o plasmidă care poartă gena PAL de la Anabaena variabilis. Și Pegvaliase (Palynziq) este dezvoltat de BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție CDMO unică pentru PAL

Conducta PAL

Nume generic	Nume de marcă/nume alternativ	Sistemul de expresie	Indicatii	Producător	Etapa R&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilcetonurie (PKU)	BioMarin	Aprobare
CDX-6114	Enzima terapeutică pentru fenilcetonurie, CDX 6114	Actualizare în așteptare	Fenilcetonurie (PKU)	Codexis, Nestlé	Faza I
Eritrocite încapsulate cu fenilalanină amoniac liază	EryPAL, PAL încapsulat cu eritrocite EryDel, EryDel	Actualizare în așteptare	Fenilcetonurie (PKU)	EryDel	Pre-clinice
PJ008	Actualizare în așteptare	Actualizare în așteptare	Fenilcetonurie (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pre-clinice
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Actualizare în așteptare	Fenilcetonurie (PKU)	Synlogic	faza a II-
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Actualizare în așteptare	Fenilcetonurie (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	faza a II-
ARNm-3283	ARNm PAL	Actualizare în așteptare	Fenilcetonurie (PKU)	Moderna, Inc.	Pre-clinice
Terapie genetică	Actualizare în așteptare	Actualizare în așteptare	Fenilcetonurie (PKU)	Genzyme Corp.	Pre-clinice

toate categoriile