Fiind un sistem imun adaptiv procariontic, CRISPR/Cas poate introduce DNA străin cauzator de boli în genomurile bacterienilor. Descoperirea acestui sistem a revoluționat strategiile de editare a genomului, deoarece Cas9 poate fi direcționat spre orice țintă dorită folosind un RNA ghid (gRNA) compus dintr-o secvență crRNA personalizată și tracrRNA fusează împreună. Această tehnologie puternică oferă un potențial mare de a inversa boalele prin corectarea mutațiilor în boli poligenice, cum ar fi bolile cardiovasculare.
MRNA nu este nici infecțios, nici o platformă de integrare, și nu există riscuri potențiale de infecție sau inserare a mutațiilor. Este prezentat obișnuit cu ajutorul LNP ca un vector ne-viral. Mai multe companii, inclusiv Intellia Therapeutics și CRISPR Therapeutics, au dezvoltat tehnologii de editare genetică in vivo bazate pe mRNA și gRNA Cas9.
Intellia Therapeutics a dezvoltat NTLA-2001 pentru tratamentul Amyloidozei cu Transtiretin (ATTR). Compania a primit recent aprobarea IND de la Administrația Americană de Medicamente și Alimente pentru a iniția un studiu de Faza III al NTLA-2001 pentru tratamentul ATTR-CM, cu un studiu internațional semnificativ care va începe la sfârșitul anului 2023.
CRISPR Therapeutics dezvoltează CTX-310 pentru tratamentul bolilor cardiovasculare aterosclerotice (ASCVD) și dislipidemiei.
Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție Completa pentru RNA
Livrabiluri Personalizate
|
Notă
|
Rezultate prezentabile
|
Specificitați
|
Aplicații
|
|
ne-GMP
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Cercetare preclinică, cum ar fi transfecția celulelor, Dezvoltarea metodelor analitice, Studii de pre-stabilitate, Dezvoltarea formulațiilor
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitate
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizație de desfășurare a unui eseu clinic (CTA), Aprovisionare pentru probe clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovisionare comercială
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
5000 amfluoane sau siringe prefăcute / cartridge
|
RO
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
