Deficiența de ornitina transcarbamilase (OTC) este o boală genetică rară care provoacă anormalități severe în ciclul ureei. Există aproximativ 10.000 de cazuri la nivel mondial, în funcție de prevalența deficienței de OTC. Scara enzimului OTC în celulele hepatice duce la niveluri ridicate de amoniac în sânge, ceea ce poate provoca convulsii, coma și moarte la pacienții neterminați. În prezent, nu există nicio terapie aprobată de FDA pentru deficiența de OTC.
Terapia de înlocuire a proteinelor OTC sau terapia cu mRNA OTC sunt candidați farmaceutici, deoarece expresia enzimului OTC în ficatul pacienților cu deficiență de OTC ar putea să restaureze activitatea ciclică normală, prevenind daunele neurologice și nevoia de transplant de ficat.
Un tratament mRNA este dezvoltat pentru deficiența OTC. ARCT-810 se bazează pe platforma de livrare LUNAR mediată prin lipuride a Arcturus, care livrează mRNA-ul OTC la celulele din ficat și le permite să producă enzymele OTC funcționale. ARCT-810 a demonstrat un profil de siguranță favorabil și a fost bine tolerat în studiile de Faza 1a (voluntari sănătoși) și Faza 1b (pacienți cu deficiență OTC). În prezent, Arcturus a implementat acum un studiu de fază 2 cu mai multe doze, care vizează adolescenții și adulții cu deficiență OTC. FDA SUA i-a acordat ARCT-810 statutul de medicament orphan.
Moderna a lansat un nou program pentru deficiența de ornitina transcarbamilază (OTC) în 2022 —— mRNA-3139 care codifică OTC. mRNA-3139 se bazează pe un sistem de livrare prin nanoparticule lipidice (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție Completa pentru RNA
Livrabiluri Personalizate
|
Notă
|
Rezultate prezentabile
|
Specificitați
|
Aplicații
|
|
ne-GMP
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Cercetare preclinică, cum ar fi transfecția celulelor, Dezvoltarea metodelor analitice, Studii de pre-stabilitate, Dezvoltarea formulațiilor
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitate
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizație de desfășurare a unui eseu clinic (CTA), Aprovisionare pentru probe clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovisionare comercială
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
5000 amfluoane sau siringe prefăcute / cartridge
|
pipeline-uri terapeutice mRNA pentru deficiența OTC
|
Nume cod
|
Proteină Țintă
|
Indicații
|
Producător
|
Ultimul stadiu
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzim OTC
|
Deficiență de Ornitina Transcarbamilază (OTC)
|
Arcturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
Enzim OTC
|
Deficiență de OTC
|
Moderna
|
Pre-clinică
|
RO
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
