Deficiența ornitinei transcarbamilază (OTC) este o boală genetică rară care oferă anomalii severe în ciclul ureei. Există aproape 10,000 de cazuri în funcție de prevalența deficienței OTC la nivel global. Lipsa enzimei OTC în celulele hepatice duce la niveluri crescute de amoniac în sânge, ceea ce poate provoca convulsii, comă și deces la pacienții netratați. În prezent, niciun tratament nu este aprobat de FDA pentru deficiența OTC.
Terapia de înlocuire a proteinelor OTC sau terapia ARNm OTC sunt candidați la medicamente deoarece expresia enzimei OTC în ficat la pacienții cu deficiență OTC poate fi capabilă să restabilească activitatea normală a ciclului, prevenind afectarea neurologică și necesitatea transplantului hepatic.
O terapie ARNm este dezvoltată pentru deficiența OTC. ARCT-810 se bazează pe platforma de livrare LUNAR mediată de lipide a lui Arcturus, care furnizează ARNm OTC celulelor hepatice și le permite să producă enzime OTC funcționale. Arct-810 a demonstrat un profil de siguranță favorabil și a fost bine tolerat în studiile de fază 1a (voluntari sănătoși) și faza 1b (pacienți cu deficiență OTC). În prezent, Arcturus a implementat acum un studiu de fază 2 cu doze multiple care vizează adolescenții și adulții cu deficiență OTC. FDA din SUA a acordat desemnarea medicamentului orfan lui ARCT-810.
Moderna a lansat un nou program pentru deficitul de ornitin transcarbamilază (OTC) în 2022 - mRNA-3139 care codifică OTC. Și mRNA-3139 se bazează pe un sistem de livrare a nanoparticulelor lipidice (LNP).
Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție unică pentru ARN
Produse livrate personalizate
|
Calitate
|
livrabile
|
Specificație
|
Aplicatii
|
|
non-GMP
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
0.1~10 mg (ARNm)
|
Cercetări preclinice, cum ar fi transfecția celulară, dezvoltarea metodelor analitice, studiile de pre-stabilitate, dezvoltarea formulării
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
|
GMP, sterilitate
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizare pentru studii clinice (CTA), Aprovizionare pentru studii clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovizionare comercială
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
5000 flacoane sau seringi/cartușe preumplute
|
ARNm Therapeutics Pipelines pentru deficiența OTC
|
Numele codului
|
Proteine țintă
|
Indicatii
|
Producător
|
Ultima Etapă
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzima OTC
|
Deficit de ornitin transcarbamilază (OTC).
|
Arcturus
|
faza a II-
|
|
ARNm-3139
|
Enzima OTC
|
Deficiență OTC
|
modern
|
Pre-clinice
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NU
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
