CRISPR gene editing este o tehnică folosită în biologia moleculară pentru a modifica genomii organismelor vii. Este bazată pe o versiune simplificată a sistemului de apărare antivirus CRISPR-Cas9 bacterial. Prin introducerea complexului Cas9 nuclease asociat cu un RNA ghid sintetic (gRNA) într-o celulă, genomul celulei poate fi tăiat într-o locație dorită. Acest lucru permite eliminarea genelor existente și/sau adăugarea de noi in vivo.
În termeni mai tehnici, Cas9 este un enzim endonuclease DNA ghidat de dublu RNA asociat cu sistemul de imunitate adaptivă CRISPR în Streptococcus pyogenes . Tehnica de editare a genomului CRISPR-Cas9 a fost un contribuitor semnificativ la Premiul Nobel de Chimie din 2020, care a fost acordat Emmanuelle Charpentier și Jennifer Doudna.
Prima drogă bazată pe editarea genetică CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), a fost aprobată în noiembrie 2023 cu denumirea comercială Casgevy. Este folosită în Regatul Unit pentru a vindeca boala celulelor falciforme și beta talasemia. La data de 8 decembrie 2023, Casgevy a fost aprobat în Statele Unite ale Americii de către FDA. Casgevy este un tratament unic în genul său care vizează genul BCL11A și a fost descoperit de Vertex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics.
Casgevy este creat prin îmbogățirea celulelor autologe pentru celule CD34+, urmată de editarea genomului ex vivo prin introducerea complexului ribonucleoprotein CRISPR/Cas9 (RNP) prin electroportare. gRNA inclus în complexul RNP permite CRISPR/Cas9 să facă o ruptură precisă a ADN-ului cu două șiruri într-un sit de legare al factorului de transcripție critic (GATA1) din regiunea enhancer specifică eritroidă a genului BCL11A.
Pe lângă RNP, se investighează și DNA-ul sau mRNA-ul care codifică Cas9 și gRNA în studii clinice.
Yaohai Bio-Pharma Ofere Soluție CDMO Integrală pentru Nuclease Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
