Utilizarea terapeutică a fenilalaninei amoniac lază (PAL)
Fenilalanina hidroxilaza (PAH) reglează metabolismul intermediar al fenilalaninei (Phe) prin conversia Phe în tirozină (Tyr). Deficiența de HAP provoacă hiperfenilalaninemie (HPA) și fenilcetonurie (PKU), și în special, nivelurile ridicate de fenilalanină pot duce la disfuncție cerebrală. Prin urmare, terapia de substituție enzimatică poate fi eficientă pentru pacienții cu PKU.
Pegvaliaza (Palynziq) este o enzimă care metabolizează fenilalanina (Phe), înlocuind activitatea scăzută a enzimei PAH. Pegvaliaza constă din fenilalanină amoniac lază recombinată (PAL) care este legată de metoxipolietilenglicol (PEG), care îi prelungește timpul de înjumătățire in vivo. Mecanismul Pegvaliasei este că enzima PAL metabolizată cu Phe catalizează transformarea Phe în acid trans-chinic și amoniac, care sunt metabolizate de ficat și apoi excretate în urină. Fiind o proteină homotetramerică cu o greutate moleculară de 62 kD per monomer, PAL recombinant este produs în bacterii modificate. Escherichia coli (E. coli) cu o plasmidă care poartă gena PAL de la Anabaena variabilis. Și Pegvaliase (Palynziq) este dezvoltat de BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție CDMO unică pentru PAL
Conducta PAL
|
Nume generic
|
Nume de marcă/nume alternativ
|
Sistemul de expresie
|
Indicatii
|
Producător
|
Etapa R&D
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
BioMarin
|
Aprobare
|
|
CDX-6114
|
Enzima terapeutică pentru fenilcetonurie, CDX 6114
|
Actualizare în așteptare
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Faza I
|
|
Eritrocite încapsulate cu fenilalanină amoniac liază
|
EryPAL, PAL încapsulat cu eritrocite EryDel, EryDel
|
Actualizare în așteptare
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
EryDel
|
Pre-clinice
|
|
PJ008
|
Actualizare în așteptare
|
Actualizare în așteptare
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Pre-clinice
|
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Actualizare în așteptare
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
Synlogic
|
faza a II-
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Actualizare în așteptare
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
faza a II-
|
|
ARNm-3283
|
ARNm PAL
|
Actualizare în așteptare
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Pre-clinice
|
|
Terapie genetică
|
Actualizare în așteptare
|
Actualizare în așteptare
|
Fenilcetonurie (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Pre-clinice
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NU
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
