Editarea genelor CRISPR este o tehnică folosită în biologia moleculară pentru a modifica genomurile organismelor vii. Se bazează pe o versiune simplificată a sistemului de apărare antiviral bacterian CRISPR-Cas9. Prin livrarea nucleazei Cas9 complexată cu un ARN ghid sintetic (gARN) într-o celulă, genomul celulei poate fi tăiat într-o locație dorită. Acest lucru permite eliminarea genelor existente și/sau adăugarea unora noi in vivo.
În termeni mai tehnici, Cas9 este o enzimă ADN-endonuclează dublă ghidată de ARN asociată cu sistemul imunitar adaptativ CRISPR în Streptococcus pyogenes. Tehnica de editare a genomului CRISPR-Cas9 a contribuit semnificativ la Premiul Nobel pentru Chimie în 2020, care a fost acordat lui Emmanuelle Charpentier și Jennifer Doudna.
Primul medicament bazat pe editarea genelor CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), a fost aprobat în noiembrie 2023 cu numele comercial Casgevy. Este folosit în Regatul Unit pentru a vindeca siclemie și beta talasemie. Pe 8 decembrie 2023, Casgevy a fost aprobat în Statele Unite de către FDA. Casgevy este primul tratament de acest fel care vizează gena BCL11A și a fost descoperit de Vertex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics.
Casgevy este creat prin îmbogățirea celulelor autologe pentru celulele CD34+ și apoi editarea genomului ex vivo prin introducerea complexului de ribonucleoproteină CRISPR/Cas9 (RNP) prin electroporare. ARNg inclus în complexul RNP permite CRISPR/Cas9 să facă o rupere dublă catenă precisă a ADN-ului la un site critic de legare a factorului de transcripție (GATA1) în regiunea de amplificare specifică eritroidului a genei BCL11A.
În afară de RNP, ADN-ul sau ARNm care codifică Cas9 și gARN sunt, de asemenea, investigate în studii clinice.
Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție CDMO unică pentru nuclează Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NU
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
