Anti-vWF VHH

Anti-vWF VHH

Modalitatea

Anti-vWF VHH, Caplacizumab

Caplacizumab (Cablivi) este un nano-anticorp vizat de factorul von Willebrand umanizat (vWF), cunoscut și sub denumirea de anticorpi cu domeniu unic (SdAb) sau variabilă cu lanț greu (VHH). Caplacizumab a fost dezvoltat meticulos de Ablynx (o subsidiară a Sanofi) și aprobat pentru a trata pacienții cu purpură trombocitopenică trombotică dobândită (aTTP), o tulburare neobișnuită caracterizată prin coagulare anormală a sângelui în vasele mici de sânge. Caplacizumab vizează domeniul A1 al vWF, blocând interacțiunea acestuia cu receptorul GpIb-IX-V de trombocite și prevenind formarea de trombi bogați în trombocite.

Caplacizumab, un nanocorp bivalent, este format din două unități umanizate omoloage legate printr-un linker cu trei alanine. Se exprimă în Escherichia coli (E. coli) prin tehnologia ADN recombinant, rezultând o greutate moleculară aproximativă de 28 kDa.

Caplacizumab este primul medicament aprobat care vizează vWF și tratează purpura trombocitopenică trombotică dobândită (aTTP). De asemenea, are distincția de a fi primul anticorp aprobat cu un singur domeniu, marcând o piatră de hotar notabilă în produsele biologice mici.

Reperele cheie ale Caplacizumab

Caplacizumab a fost descoperit inițial de Ablynx, o companie de biotehnologie fondată în 2001, specializată în dezvoltarea și comercializarea „nanocorpilor” la lame și alte camelide. Într-o mișcare strategică, Sanofi a finalizat achiziția Ablynx în ianuarie 2018 pentru 3.8 miliarde de euro, triumfând asupra concurentului Novo Nordisk, care prezentase mai multe oferte pentru companie.

Eficacitatea și siguranța caplacizumabului au fost evaluate prin obiective pozitive la pacienții cu purpură trombocitopenică trombotică dobândită (aTTP) atât în timpul studiului de fază 2 TITAN, cât și în timpul studiului HERCULES de fază 3 ulterior.

În 2018, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a acordat prima sa aprobare pentru caplacizumab, în combinație cu schimbul de plasmă și imunosupresia, pentru a trata adulții care se confruntă cu un episod de TTP.

În februarie 2019, această etapă de reglementare a fost urmată de aprobarea de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA), care a aprobat Caplacizumab de la Sanofi pentru tratamentul aTTP.

Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție CDMO unică pentru VHH/sdAb

Conductă anti-vWF VHH

Nume generic	Nume de marcă/nume alternativ	Sistemul de expresie	Indicatii	Producător	Etapa R&D
Caplacizumab-YHDP	ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ	Escherichia coli	Purpura trombotică trombocitopenică dobândită (aTTP)	Ablynx NV, Sanofi	Aprobare

De referinţă:

[1] Duggan S. Caplacizumab: Prima aprobare globală. Droguri. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.

[2] Aprobarea Morrison C. Nanobody oferă anticorpilor de domeniu un impuls. Nat Rev Drug Discov. 2019 iulie;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.

toate categoriile