Fenilalanină Ammoniac Lyază (PAL)

Modalitate

Fenilalanină Ammoniac Lyază (PAL)

Utilizarea Terapeutică a Fenilalaninei Ammonia Lyase (PAL)

Fenilalanina hidroxilază (PAH) reglementează metabolul intermediar al fenilalaninei (Phe) prin conversia Phe în tirosină (Tyr). Deficiența PAH provoacă hiperfenilalaninemie (HPA) și fenilcetonuria (PKU), iar în special, niveluri ridicate de fenilalanină pot duce la disfuncții cerebrale. Prin urmare, terapia de înlocuire a enzymei ar putea fi eficientă pentru pacienții cu PKU.

Pegvaliase (Palynziq) este un enzyme care metabolizează fenilalanina (Phe), înlocuind activitatea redusă a enzimului PAH. Pegvaliase constă din fenilalanină amoniac lyase (PAL) recombinantă care este legată de metoxipoliethileneglicol (PEG), ceea ce prelungeste semnificativ viața sa utilă in vivo. Mecanismul Pegvaliase este că enzimul PAL care metabolizează Phe catalizează transformarea Phe în acid trans-quinic și amoniac, care sunt ulterior metabolizați de ficat și apoi excretați prin urină. Fiind un protein homotetrameric cu greutate moleculară de 62 kD pe monomer, PAL recombinantă este produsă în bacterii ingineriate Escherichia coli (E. coli) cu un plasmid care poartă genul PAL de la Anabaena variabilis. Iar Pegvaliase (Palynziq) a fost dezvoltat de BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție CDMO Completa pentru PAL

Pipeline PAL

Nume Generice	Denumire de Marca / Nume Alternativ	Sistem de Expresie	Indicații	Producător	Etapa R&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilcetonuria (PKU)	BioMarin	Aprobare
CDX-6114	Enzim terapeutic pentru fenilcetonuriă, CDX 6114	În așteptarea actualizării	Fenilcetonuria (PKU)	Codexis, Nestlé	Faza I
Fenilalanină amoniac lizat encapsulată în eritrocite	EryPAL, Eritrocite encapsulate PAL EryDel, EryDel	În așteptarea actualizării	Fenilcetonuria (PKU)	EryDel	Pre-clinică
PJ008	În așteptarea actualizării	În așteptarea actualizării	Fenilcetonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pre-clinică
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	În așteptarea actualizării	Fenilcetonuria (PKU)	Synlogic	Faza II
Zalfă domofenogenă parvovirală	BMN307	În așteptarea actualizării	Fenilcetonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Faza II
mRNA-3283	PAL mRNA	În așteptarea actualizării	Fenilcetonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Pre-clinică
Terapia Genetică	În așteptarea actualizării	În așteptarea actualizării	Fenilcetonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Pre-clinică

Toate categoriile

Fenilalanină Ammoniac Lyază (PAL)

Modalitate