Caplacizumab (Cablivi) este un Nano-antico humanizat care vizează factorul von Willebrand (vWF), cunoscut și sub denumirea de Antibodii Unice Domeniu (SdAb) sau Variabilă de Șir Greu (VHH). Caplacizumab a fost dezvoltat cu atenție de Ablynx (o filială a Sanofi) și aprobat pentru tratamentul pacienților cu purpură trombocitopenic trombotic obținut (aTTP), o afecțiune rară caracterizată prin coagulare anormală a sângeului în vasele sângeroase mici. Caplacizumab țintește domeniul A1 al vWF-ului, blocând interacțiunea acestuia cu receptorul GpIb-IX-V al plaquetelor și prevenind formarea trombolui bogat în plaquette.
Caplacizumab, un Nanobody bivalent, este compus din două unități omologe humanizate legate printr-un linker cu trei alani. Este exprimat în Escherichia coli (E. coli) prin tehnologia DNA recombinant, rezultând într-o greutate moleculară aproximativă de 28 kDa.
Caplacizumab este primul medicament aprobat care vizează vWF și tratează purpura trombocitopenică trombotică acuzită (aTTP). De asemenea, are distincția de a fi primul anticorp singuratic domeniu aprobat, marcad un punct important în biologice mici.
Principalele Etape ale Caplacizumab
Caplacizumab a fost descoperit inițial de Ablynx, o companie biotehnologică fondată în 2001, specializată în dezvoltarea și comercializarea „nanocorpurilor” în llame și alte camelide. Într-un mișcare strategică, Sanofi a finalizat achiziționarea Ablynx în ianuarie 2018 pentru €3,8 miliarde, depășind competitorul său Novo Nordisk, care fusese prezent cu mai multe oferte pentru companie.
Eficația și siguranța caplacizumab au fost evaluate prin rezultate pozitive la pacienți cu purpura trombocitopenică trombotică acuzită (aTTP) atât în cadrul studiului de fază 2 TITAN, cât și în studiul ulterior de fază 3 HERCULES.
În 2018, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a acordat prima sa aprobare pentru caplacizumab, în combinație cu schimbul de plasmă și imunosupresie, pentru tratarea adultilor care trăiesc o epizodă de aTTP.
În februarie 2019, această etapă regulatoare a fost urmată de o aprobare din partea Administrației Americane de Produse Alimentare și Medicale (FDA), care a susținut Caplacizumab-ul Sanofi pentru tratamentul aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție CDMO Completa pentru VHH/sdAb
Pipeline Anti-vWF VHH
|
Nume Generice
|
Nume de Marță / Nume Alternativ
|
Sistem de Expresie
|
Indicații
|
Producător
|
Etapa R&D
|
|
Caplacizumab-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Escherichia Coli
|
Purpură Trombocitopenică Trombotică Acuzată (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Aprobare
|
Referință:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Prima Aprobare Globală. Drugs. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Aprobarea Nanobody conferă un stimulent domeniului anticorpilor. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jul;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
