Thrombopoëetine (TPO) is een belangrijk element dat betrokken is bij de bloedplaatjesproductiepadway.
Recombinant menselijk TPO of analogoniën als TPO-receptoragonisten (TPO-RAs) spelen belangrijke rollen in de behandeling van immuun thrombocytopenie (ITP), omdat ze de productie van bloedplaatjes verhogen en het behoefte aan andere behandelingen verminderen.
De ontwikkeling van eerste-generatie TPO-RAs zoals recombinant menselijk TPO, PEGylated megakaryocyten groei- en ontwikkelingsfactor, werd gestaakt vanwege de reactie van neutraliserende antilichamen met endogeen TPO. Daarom worden tweede-generatie TPO-RAs, zoals romiplostim, bestudeerd om deze kruisreactieve immuneresponsen te voorkomen.
Thrombopoëetine (TPO) voor therapeutisch gebruik
Romiplostim
Een TPO-RA formulering, romiplostim (Nplate), is goedgekeurd voor gebruik bij ITP-patiënten in de Verenigde Staten, Europa, Australië en bepaalde landen in Afrika en Azië, evenals voor het behandelen van refractaire aplastische anemie in Japan en Korea.
Als lid van de TPO mimetische klasse is romiplostim een Fc-peptide fusieprotein (ook wel peptibody genoemd) dat de productie van bloedplaatjes verhoogt door intracellulaire transcriptiepadways te stimuleren via de TPO-receptor (ook wel cMpl genoemd). Romiplostim bestaat uit twee identieke enkelvoudige subeenheden, waarvan elk een menselijk IgG1 Fc-fragment bevat dat covalent gekoppeld is aan een peptide en twee thrombopoëetine receptor-bindendomeinen aan de C-terminal. Met een lage sequentiële gelijkenis met endogeen TPO, werd romiplostim ontwikkeld door Amgen en gegenereerd met behulp van recombinant DNA-technologie gebruikmakend van Escherichia coli (E. coli).
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige CDMO-oplossing voor Thrombopoëetine
Thrombopoëetine (TPO) Pipelines
Generieke Naam
|
Merkenaam / Alternatieve naam
|
Expressiesysteem
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Onderzoeks- en Ontwikkelingsfase
|
Romiplostim
|
AMG-531, AMP-2, Nplate
|
Escherichia Coli
|
Thrombocytopenie bij patiënten met chronische immuun thrombocytopenie (ITP)
|
Amgen
|
Goedkeuring
|
Romiplostim biogegelijk
|
惠尔凝
|
Escherichia Coli
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
Kirin.
|
Goedkeuring
|
Romiplostim biogegelijk
|
QL-0911
|
Wacht op update
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
Qilu Pharma
|
Indienen voor goedkeuring
|
Romiplostim biogegelijk
|
267639-76-9
|
Wacht op update
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
Enzene Biosciences
|
Fase III
|
Romiplostim biogegelijk
|
Wacht op update
|
Wacht op update
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
Intas Biopharmaceuticals
|
Fase III
|
Romiplostim biogegelijk
|
Wacht op update
|
Wacht op update
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
Eris Lifesciences
|
Fase III
|
Romiplostim biogegelijk
|
GNR 069
|
Wacht op update
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
Generium Pharmaceuticals
|
Fase III
|
Romiplostim biogegelijk
|
TMP-Fc
|
Wacht op update
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
Beijing Tide
|
Fase I
|
Romiplostim biogegelijk
|
A-157
|
Wacht op update
|
Thrombocytopenie bij ITP-patiënten
|
KLUS Pharma, Inc.
|
Pre-klinisch
|
Referentie:
[1] Kuter DJ. Nieuwe thrombopoëtische groeifactoren. Blood. 2007 Jun 1;109(11):4607-16. doi: 10.1182/blood-2006-10-019315.