Het menselijk lichaam kan worden gebruikt door mRNA om te vertalen en coderen voor therapeutische eiwitten zoals transmembran-, intracellulaire, intra-mitochondriële en geheimede eiwitten. mRNA-gebaseerde eiwitvervangingstherapie biedt een haalbare alternatieve behandeling voor verschillende ziekten.
Klinische studies hebben aangetoond dat mRNA-gebaseerde therapieën kunnen worden gebruikt bij hartspier ischemie (AZD8601, VEGF mRNA), ornithine transcarbamylase tekort (ARCT-810, OTCase mRNA), methylmalonzuurziekte (mRNA-3705, MUT mRNA), propionzuurziekte (mRNA-3927, PCCA/B mRNA), cystic fibrose (MRT-5005 en VX-522, CFTR mRNA).
Daarnaast coderen mRNA's rechtstreeks voor antilichamen (bijv. neutraliserende antilichamen, antilichaamsfragmenten en nano-antilichamen) voor de preventie en behandeling van virale infecties en kanker. Deze antilichamen herkennen specifiek virussen, bacteriën en kankercellen/tumorcellen en binden deze via lange variabele ketens, wat blijkt nuttig te zijn voor de preventie en behandeling van SARS-CoV-2, HIV, evenals diermodellen en menselijke tumoren.
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige oplossing voor RNA
Op maat gemaakte leveringen
Kwaliteit
|
Leveranties
|
Specificatie
|
Toepassingen
|
non-GMP
|
Werkzame Stof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preclinisch onderzoek zoals celtransfectie, Ontwikkeling van analytische methoden, Pre-stabiliteitsstudies, Formulontwikkeling
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
GMP, Steriliteit
|
Werkzame Stof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Klinische proefvoorraad, Biologics license application (BLA), Commerciële voorraad
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flessen of voorvulde spuiten/ cartridge
|