Het menselijk lichaam kan door mRNA worden gebruikt om therapeutische eiwitten zoals transmembraan-, intracellulaire, intramitochondriale en uitgescheiden eiwitten te vertalen en te coderen. Op mRNA gebaseerde eiwitvervangingstherapie biedt een levensvatbaar alternatief voor verschillende ziekten.
Klinische onderzoeken hebben aangetoond dat op mRNA gebaseerde therapieën kunnen worden gebruikt bij myocardiale ischemie (AZD8601, VEGF-mRNA), ornithinetranscarbamylase-deficiëntie (ARCT-810, OTCase-mRNA), methylmalonacidemie (mRNA-3705, MUT-mRNA), propionzuuracidemie (mRNA- 3927, PCCA/B-mRNA), cystische fibrose (MRT-5005 en VX-522, CFTR-mRNA).
Bovendien coderen mRNA's rechtstreeks voor antilichamen (bijvoorbeeld neutraliserende antilichamen, antilichaamfragmenten en nano-antilichamen) voor de preventie en behandeling van virale infecties en kanker. Deze antilichamen herkennen specifiek virussen, bacteriën en kanker-/tumorcellen en binden deze via lange variabele ketens, wat nuttig blijkt te zijn voor de preventie en behandeling van SARS-CoV-2, HIV, maar ook voor diermodellen en menselijke tumoren.
Yaohai Bio-Pharma biedt one-stop-oplossing voor RNA
Aangepaste leveringen
Rang
|
Deliverables
|
Specificaties
|
Toepassingen
|
niet-GMP
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisch onderzoek zoals celtransfectie, ontwikkeling van analytische methoden, pre-stabiliteitsstudies, formuleringsontwikkeling
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
GMP, steriliteit
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
10mg~70g
|
Nieuw onderzoeksgeneesmiddel (IND), Autorisatie voor klinische proeven (CTA), Levering van klinische proeven, Aanvraag biologische licentie (BLA), Commerciële levering
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
5000 injectieflacons of voorgevulde spuiten/patronen
|