Alle Categorieën
mRNA Therapeutics voor Propionzuuracidemie

mRNA Therapeutics voor Propionzuuracidemie

Startpagina >  Modaliteit  >  Nucleïnezuur  >  BodemRNA (mRNA)  >  mRNA Therapeutics voor Propionzuuracidemie

Modaliteit

mRNA Therapeutics voor Propionzuuracidemie

Ook wel propionzuururie genoemd, is propionzuurziekte (PA) een zeldzame autosomale recessieve metabole stoornis die behoort tot de takketakkenorganische acidemien. Propionzuuremie ontstaat door een tekort aan propionyl-CoA-carboxylase (PCC-tekort), wat vergelijkbaar is met methylmalonzuuremie die voortkomt uit een tekort aan methylmalonyl-CoA-mutase. Patienten met propionzuuremie kunnen bepaalde eiwitten en vetten niet goed verwerken, wat leidt tot een opbouw van giftige stoffen zoals propionzuur in het bloed/water, waardoor de symptomen van propionzuuremie optreden.

De PCC-enzymen omvatten alpha- en bèta-subeenheden die worden gecodeerd door de PCCA- en PCCB-genen; mutaties in beide kopieën van de PCCA- en PCCB-genen resulteren in een tekort aan PCC-enzymen. Mogelijke behandelingen voor propionzuuremie kunnen functionele enzymvervangingstherapie of mRNA-gebaseerde PCC-therapie omvatten.

Ingekapseld door LNP, bevat mRNA-3927, een soort van mRNA-medicijn, genen die de PCCA en PCCB coderen voor de expressie van actieve PCC-enzymen. mRNA-3927 is ontworpen door Moderna om het lichaam te laten herstellen van het ontbrekende of defecte PCC-enzyme, wat leidt tot propionzuuremie. Moderna's mRNA-3927 heeft statussen als weesgeneesmiddel, zeldzame kinderziekte, snelle track-status van de FDA en weesgeneesmiddelstatus van de EMA ontvangen voor de behandeling van propionzuuremie.

Een fase 1/2 studie (eerste-in-mens-studie) wordt momenteel uitgevoerd om de veiligheid, farmacologische activiteit en therapeutische effectiviteit van mRNA-3927 bij patiënten met genetisch bevestigde propionzuuremie te evalueren. In mei 2023 toonde Moderna aan dat mRNA-3927 algemeen goed werd verdragen bij de toegepaste doses uit de tussentijdse gegevens van de fase 1/2 studie.

Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige oplossing voor RNA

Catalogus RNA-producten

  • Catalogus mRNA-producten
  • Catalogus saRNA-producten
  • Catalogus circRNA Producten

Aangepaste RNA Synthese

  • Aangepaste mRNA Synthese
  • Aangepaste saRNA Synthese
  • Aangepaste circRNA Synthese

mRNA CDMO-diensten

  • Proces Ontwikkeling
  • GMP Productie
  • Asfeet vullen en afwerken
  • Analyse en testen
Op maat gemaakte leveringen

Kwaliteit

Leveranties

Specificatie

Toepassingen

non-GMP

Werkzame Stof, mRNA

0,1~10 mg (mRNA)

Preclinisch onderzoek zoals celtransfectie, Ontwikkeling van analytische methoden, Pre-stabiliteitsstudies, Formulontwikkeling

Drug Product, LNP-mRNA

GMP, Steriliteit

Werkzame Stof, mRNA

10 mg~70 g

Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Klinische proefvoorraad, Biologics license application (BLA), Commerciële voorraad

Drug Product, LNP-mRNA

5000 flessen of voorvulde spuiten/ cartridge

mRNA-therapeutische pijplijnen voor propionzuuremie

Code name

Doelproei

Indicaties

Fabrikant

Laatste fase

mRNA-3927

α en β subunits van het PCC-enzym (PCCA en PCCB)

Propionzuuremie (PA)

Moderna

Fase I/II

Vraag een gratis offerte aan

Get in touch