Omdat het een prokaryotisch adaptief immuunsysteem is, kan CRISPR/Cas vreemd ziekteverwekkend DNA in bacteriële genomen implanteren. De ontdekking van dit systeem bracht een revolutie teweeg in de strategieën voor genoombewerking, omdat Cas9 naar elk gewenst doel kan worden gericht met behulp van een gids-RNA (gRNA) dat bestaat uit een aangepaste crRNA-sequentie en tracrRNA die met elkaar zijn versmolten. Deze krachtige technologie biedt een groot potentieel om ziekten om te keren door mutaties in polygene ziekten zoals hart- en vaatziekten te corrigeren.
Het mRNA is noch infectieus, noch een integratieplatform, en er is geen potentieel risico op infectie of het inbrengen van mutaties. Het wordt doorgaans door LNP geleverd als een niet-virusvector. Verschillende bedrijven, waaronder Intellia Therapeutics en CRISPR Therapeutics, hebben in vivo genbewerkingstechnologieën ontwikkeld op basis van mRNA en Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics heeft NTLA-2001 ontwikkeld voor de behandeling van Transthyretine Amyloïdose (ATTR). Het bedrijf heeft onlangs goedkeuring van de IND gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration om een fase III-studie met NTLA-2001 voor de behandeling van ATTR-CM te starten, waarbij eind 2023 een belangrijke internationale studie zal starten.
CRISPR Therapeutics ontwikkelt CTX-310 voor de behandeling van atherosclerotische hart- en vaatziekten (ASCVD) en dyslipidemie.
Yaohai Bio-Pharma biedt one-stop-oplossing voor RNA
Aangepaste leveringen
|
Rang
|
Deliverables
|
Specificaties
|
Toepassingen
|
|
niet-GMP
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisch onderzoek zoals celtransfectie, ontwikkeling van analytische methoden, pre-stabiliteitsstudies, formuleringsontwikkeling
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriliteit
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
10mg~70g
|
Nieuw onderzoeksgeneesmiddel (IND), Autorisatie voor klinische proeven (CTA), Levering van klinische proeven, Aanvraag biologische licentie (BLA), Commerciële levering
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
5000 injectieflacons of voorgevulde spuiten/patronen
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
