Als een prokaryotisch adaptief immuunsysteem kan CRISPR/Cas vreemde ziekteverwekkende DNA invoegen in bacteriële genomen. De ontdekking van dit systeem revolutioniseerde strategieën voor genomebewerking omdat Cas9 gericht kan worden naar elk gewenst doel met behulp van een gids-RNA (gRNA), bestaande uit een aangepaste crRNA-sequentie en tracrRNA die samen zijn gefuseerd. Deze krachtige technologie biedt grote potentie om aandoeningen te keren door mutaties te corrigeren in polygene aandoeningen zoals hart- en vaatziekten.
De mRNA is noch infectieus, noch een integratieplatform, en er is geen potentiële risico op infectie of invoeging van mutaties. Het wordt meestal geleverd met LNP als een niet-virale vector. Verscheidene bedrijven, waaronder Intellia Therapeutics en CRISPR Therapeutics, hebben in vivo-gensnijdingstechnologieën ontwikkeld gebaseerd op mRNA en Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics heeft NTLA-2001 ontwikkeld voor de behandeling van Transthyretine Amyloïdose (ATTR). Het bedrijf heeft onlangs IND-toestemming ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration om een fase III-proef te starten met NTLA-2001 voor de behandeling van ATTR-CM, met een belangrijke internationale proef die eind 2023 zal beginnen.
CRISPR Therapeutics ontwikkelt CTX-310 voor de behandeling van atherosclerotische cardiovasculaire ziekte (ASCVD) en dyslipidemie.
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige oplossing voor RNA
Op maat gemaakte leveringen
|
Kwaliteit
|
Leveranties
|
Specificatie
|
Toepassingen
|
|
non-GMP
|
Werkzame Stof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preclinisch onderzoek zoals celtransfectie, Ontwikkeling van analytische methoden, Pre-stabiliteitsstudies, Formulontwikkeling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Werkzame Stof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Klinische proefvoorraad, Biologics license application (BLA), Commerciële voorraad
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flessen of voorvulde spuiten/ cartridge
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
