Fenylaanlynaamlyase (PAL)

Modaliteit

Fenylaanlynaamlyase (PAL)

Therapeutisch gebruik van Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Phenylalanine hydroxylase (PAH) reguleert de tussenstofmetabolisme van fenylaanlijn (Phe) door Phe om te zetten in tyrosine (Tyr). Een tekort aan PAH veroorzaakt hyperphenylalaninemie (HPA) en fenylketonurie (PKU), en vooral hoge niveaus van fenylaanlijn kunnen leiden tot hersenfunctiestoornissen. Daarom kan enzymvervangingstherapie effectief zijn voor patiënten met PKU.

Pegvaliase (Palynziq) is een enzym dat fenylalanine (Phe) metaboleert, waarbij het verminderde PAH-enzymactiviteit vervangt. Pegvaliase bestaat uit recombinant fenylalanine ammoniak lyase (PAL), dat gekoppeld is aan methoxy-polyethyleenglycol (PEG), wat de halveringstijd ervan in vivo verlengt. Het werkingssmechanisme van Pegvaliase is dat het Phe-metaboliserende enzym PAL de transformatie van Phe in trans-kwikzuur en ammoniak catalyseert, die door de lever worden gemetaboleerd en vervolgens via de urine worden uitgescheiden. Zijnde een homotetramerie proteïne met een moleculaire massa van 62 kD per monomeer, wordt recombinant PAL geproduceerd in ingenieursbacteriën Escherichia coli (E. coli) met een plasmid dat de PAL-gene van Anabaena variabilis draagt. En Pegvaliase (Palynziq) is ontwikkeld door BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Biedt Een Volledige CDMO-oplossing voor PAL

PAL Pipeline

Generieke Naam	Merkenaam / Alternatieve naam	Expressiesysteem	Indicaties	Fabrikant	Onderzoeks- en Ontwikkelingsfase
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenylketonurië (PKU)	BioMarin	Goedkeuring
CDX-6114	Therapeutisch enzym voor fenylketonurië, CDX 6114	Wacht op update	Fenylketonurië (PKU)	Codexis, Nestlé	Fase I
Fenylaanilyne ammoniak lyase ingekapseld erythrocyten	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Wacht op update	Fenylketonurië (PKU)	EryDel	Pre-klinisch
PJ008	Wacht op update	Wacht op update	Fenylketonurië (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pre-klinisch
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Wacht op update	Fenylketonurië (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Wacht op update	Fenylketonurië (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Wacht op update	Fenylketonurië (PKU)	Moderna, Inc.	Pre-klinisch
Genetherapie	Wacht op update	Wacht op update	Fenylketonurië (PKU)	Genzyme Corp.	Pre-klinisch

Alle Categorieën

Fenylaanlynaamlyase (PAL)

Modaliteit