Therapeutisch gebruik van Adenosine Deaminase (ADA)
ADA-SCID is een ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (SCID)-subtype dat wordt veroorzaakt door erfelijke tekorten aan adenosine deaminase (ADA). ADA-tekort is voornamelijk gerelateerd aan afwijkingen in de ontwikkeling en functie van lymfocytten. Enzym replacement therapie (ERT) is goedgekeurd voor de behandeling van ADA-SCID.
Een op runderlijke darm gebaseerde ADA-enzyme (Pegademase, Adagen) werd in 2007 geïntroduceerd met beperkingen in veiligheid en beschikbare hoeveelheid. In 2018 werd Elapegademase-lvlr (Revcovi), een recombinante adenosine deaminase (rADA), ontwikkeld door Leadiant Biosciences en goedgekeurd door de FDA om patiënten met ADA-SCID te behandelen.
De recombinante ADA (rADA)-enzyme in Elapegademase-lvlr (Revcovi) is gebaseerd op de runderlijke aminozuursequentie en recombinant uitgedrukt in Escherichia coli (E. coli) . Om de halverwege tijd in vivo te verlengen, wordt rADA covalent gekoppeld aan mPEG met een succinimidyl carbamate koppelaar en vormt het de actieve stof van Revcovi, SC-PEG rADA.
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige CDMO-oplossing voor Adenosine Deaminase
Adenosine deaminase (ADA) Pipeline
|
Generieke Naam
|
Merkenaam / Alternatieve Naam
|
Expressiesysteem
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Onderzoeks- en Ontwikkelingsfase
|
|
Elapegademase
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA-SCID: Adenosine deaminase tekort (ADA) gerelateerde severe gecombineerde immuundeficiëntie (SCID)
|
Leadiant Biosciences, Teijin Pharma
|
Goedkeuring
|
|
Pegademase bovine
|
Adagen, PEG-ADA
|
Niet van toepassing (afgeleid van runddarm)
|
ADA-SCID
|
Chiesi Farmaceutici
|
Goedkeuring
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
