Het tekort aan ornithine Transcarbamylase (OTC) is een zeldzame erfelijke aandoening die ernstige afwijkingen in de ureacyclus veroorzaakt. Wereldwijd zijn er bijna 10.000 gevallen van OTC-tekort op basis van de prevalentie. Het gebrek aan het OTC-enzym in levercellen leidt tot verhoogde ammonia-niveaus in het bloed, wat kan resulteren in krampen, coma en zelfs de dood bij onbehandelde patiënten. Momenteel is er geen door de FDA goedgekeurde behandeling voor OTC-tekort.
OTC eiwitvervangingstherapie of OTC mRNA therapie zijn medicijnkandidaten omdat de expressie van het OTC-enzym in de lever van patiënten met OTC-tekort mogelijk de normale cyclusactiviteit kan herstellen, waardoor neurologische schade wordt voorkomen en er geen levertransplantatie nodig is.
Een mRNA-therapie wordt ontwikkeld voor OTC-tekort. ARCT-810 is gebaseerd op het lipid-mediatie LUNAR leveringsplatform van Arcturus, dat OTC mRNA aflevert bij levercellen en hen in staat stelt functionele OTC-enzymen te produceren. ARCT-810 heeft een gunstig veiligheidsprofiel getoond en werd goed verdragen in de fase 1a (gezonde vrijwilligers) en fase 1b studies (OTC tekortschietende patiënten). Momenteel heeft Arcturus nu een fase 2 meervoudige dosisstudie gestart gericht op adolescenten en volwassenen met OTC-tekort. De US FDA heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend aan ARCT-810.
Moderna lanceerde in 2022 een nieuw programma voor ornithine transcarbamylase (OTC)-tekort —— mRNA-3139 die OTC codeert. mRNA-3139 is gebaseerd op een lipid nanopartikels (LNP) afleveringssysteem.
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige oplossing voor RNA
Op maat gemaakte leveringen
|
Kwaliteit
|
Leveranties
|
Specificatie
|
Toepassingen
|
|
non-GMP
|
Werkzame Stof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preclinisch onderzoek zoals celtransfectie, Ontwikkeling van analytische methoden, Pre-stabiliteitsstudies, Formulontwikkeling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Werkzame Stof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Klinische proefvoorraad, Biologics license application (BLA), Commerciële voorraad
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flessen of voorvulde spuiten/ cartridge
|
mRNA Therapeutics Pipelines voor OTC-tekort
|
Code name
|
Doelproei
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Laatste fase
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzym
|
Ornithine Transcarbamylase (OTC) tekort
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzym
|
OTC tekort
|
Moderna
|
Pre-klinisch
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
