Het tekort aan ornithinetranscarbamylase (OTC) is een zeldzame genetische ziekte die ernstige afwijkingen in de ureumcyclus veroorzaakt. Wereldwijd zijn er bijna 10,000 gevallen volgens de prevalentie van OTC-deficiëntie. Het tekort aan het OTC-enzym in de levercellen leidt tot verhoogde niveaus van ammoniak in het bloed, wat bij onbehandelde patiënten epileptische aanvallen, coma en overlijden kan veroorzaken. Momenteel is er door de FDA geen behandeling goedgekeurd voor OTC-deficiëntie.
OTC-eiwitvervangingstherapie of OTC-mRNA-therapie zijn kandidaat-geneesmiddelen omdat de expressie van het OTC-enzym in de lever van patiënten met OTC-deficiëntie mogelijk de normale cyclusactiviteit kan herstellen, waardoor neurologische schade en de noodzaak van levertransplantatie wordt voorkomen.
Er is een mRNA-therapie ontwikkeld voor OTC-deficiëntie. ARCT-810 is gebaseerd op het lipidengemedieerde LUNAR-afgifteplatform van Arcturus, dat OTC-mRNA aan levercellen levert en hen in staat stelt functionele OTC-enzymen te produceren. Arct-810 heeft een gunstig veiligheidsprofiel aangetoond en werd goed verdragen in fase 1a (gezonde vrijwilligers) en fase 1b-onderzoeken (OTC-deficiënte patiënten). Momenteel heeft Arcturus nu een fase 2-onderzoek met meervoudige doses geïmplementeerd, gericht op adolescenten en volwassenen met OTC-deficiëntie. De Amerikaanse FDA heeft ARCT-810 de status van weesgeneesmiddel toegekend.
Moderna heeft in 2022 een nieuw programma voor ornithinetranscarbamylase (OTC)-deficiëntie uitgerold —— mRNA-3139 dat codeert voor OTC. En mRNA-3139 is gebaseerd op een afgiftesysteem voor lipidenanodeeltjes (LNP).
Yaohai Bio-Pharma biedt one-stop-oplossing voor RNA
Aangepaste leveringen
|
Rang
|
Deliverables
|
Specificaties
|
Toepassingen
|
|
niet-GMP
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisch onderzoek zoals celtransfectie, ontwikkeling van analytische methoden, pre-stabiliteitsstudies, formuleringsontwikkeling
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriliteit
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
10mg~70g
|
Nieuw onderzoeksgeneesmiddel (IND), Autorisatie voor klinische proeven (CTA), Levering van klinische proeven, Aanvraag biologische licentie (BLA), Commerciële levering
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
5000 injectieflacons of voorgevulde spuiten/patronen
|
mRNA-therapeutische pijplijnen voor OTC-deficiëntie
|
Codenaam
|
Doeleiwit
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Laatste fase
|
|
ARCT-810, MAAN-OTC
|
OTC-enzym
|
Ornithine Transcarbamylase (OTC)-tekort
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC-enzym
|
OTC-tekort
|
modern
|
Preklinisch
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
