Therapeutisch gebruik van adenosinedeaminase (ADA)
ADA-SCID is een ernstig gecombineerd immuundeficiëntie-subtype (SCID) dat wordt veroorzaakt door een erfelijk tekort aan adenosinedeaminase (ADA). ADA-tekort houdt voornamelijk verband met afwijkingen in de ontwikkeling en functie van lymfoïden. Enzymvervangingstherapie (ERT) is goedgekeurd voor de behandeling van ADA-SCID.
In 2007 werd een uit de darmen van runderen afkomstig ADA-enzym (Pegademase, Adagen) geïntroduceerd met beperkingen op het gebied van veiligheid en beschikbare hoeveelheid. In 2018 werd Elapegademase-lvlr (Revcovi), een recombinant adenosinedeaminase (rADA), ontwikkeld door Leadiant Biosciences en door de FDA geautoriseerd om patiënten met ADA-SCID te behandelen.
Het recombinante ADA (rADA)-enzym in Elapegademase-lvlr (Revcovi) is gebaseerd op de aminozuursequentie van runderen en wordt recombinant tot expressie gebracht in Escherichia coli (E. coli). Om de halfwaardetijd in vivo te verlengen, wordt rADA covalent geconjugeerd aan mPEG met een succinimidylcarbamaatlinker en vormt het de werkzame stof van Revcovi, SC-PEG rADA.
Yaohai Bio-Pharma biedt one-stop-CDMO-oplossing voor adenosinedeaminase
Pijpleiding voor adenosinedeaminase (ADA).
|
Generieke naam
|
Merknaam/alternatieve naam
|
Expressiesysteem
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
R&D-fase
|
|
Elapegademase
|
Revcovi, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA-SCID: Adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA) geassocieerd met ernstige gecombineerde immuundeficiëntieziekte (SCID)
|
Toonaangevende Biowetenschappen, Teijin Pharma
|
Goedkeuring
|
|
Pegademasé runderen
|
Adagen, PEG-ADA
|
Niet van toepassing (afkomstig van runderdarm)
|
ADA-SCID
|
Chiesi Farmaceutici
|
Goedkeuring
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
