CRISPR-genebewerking is een techniek die wordt gebruikt in de moleculaire biologie om de genome van levende organismen te bewerken. Het is gebaseerd op een vereenvoudigde versie van het bacteriële CRISPR-Cas9-antivirale verdedigingssysteem. Door het complex van Cas9-nuclease met een synthetische gids-RNA (gRNA) in een cel te brengen, kan het genoom van de cel op een gewenste locatie worden doorgesneden. Dit maakt het mogelijk om bestaande genen te verwijderen en/of nieuwe toe te voegen in vivo.
In meer technische termen is Cas9 een dubbel RNA-geleide DNA-endonuclease enzym dat samenhangt met het CRISPR-adaptieve immuunsysteem in Streptococcus pyogenes . De CRISPR-Cas9-genomebewerkingsmethode was een belangrijke bijdrage aan de Nobelprijs voor de Chemie in 2020, die werd toegekend aan Emmanuelle Charpentier en Jennifer Doudna.
Het eerste geneesmiddel gebaseerd op CRISPR/Cas9-gene editing, exagamglogene autotemcel (exa-cel), werd in november 2023 goedgekeurd met de handelsnaam Casgevy. Het wordt gebruikt in het Verenigd Koninkrijk om ziekte van de ziekledige cel en bèta-thalassemie te genezen. Op 8 december 2023 werd Casgevy goedgekeurd in de Verenigde Staten door de FDA. Casgevy is een uniek behandelingsconcept dat gericht is op de BCL11A-gen en ontdekt werd door Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics.
Casgevy wordt gemaakt door verrijking van autologe cellen voor CD34+-cellen, gevolgd door genoombewerking ex vivo door invoering van het CRISPR/Cas9 ribonucleoproteïnecomplex (RNP) via elektroporatie. De gRNA die is opgenomen in het RNP-complex stelt CRISPR/Cas9 in staat om een nauwkeurige dubbele DNA-scheur aan te brengen op een cruciaal transcriptionsfactor-bindingsgebied (GATA1) in de erythroïde-specifieke versterkerregio van het BCL11A-gen.
Naast RNP wordt ook DNA of mRNA die Cas9 en gRNA codeert onderzocht in klinische trials.
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige CDMO-oplossing voor Cas9-nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
