Methylmalonacidemie (MMA), bekend als methylmalonacidurie, is een cluster van erfelijke aandoeningen die worden veroorzaakt door mutaties in genen die op autosomaal recessieve wijze worden overgeërfd. Personen met methylmalonacidemie zijn niet in staat bepaalde eiwitten en vetdelen goed te verwerken, wat resulteert in de ophoping van methylmalonzuur (giftige stoffen) in het bloed en/of de urine en een ernstige aandoening die bekend staat als decompensatiegebeurtenissen of metabolische crises. Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling voor methylmalonacidemie.
Een tekort aan het enzym methylmalonzuur-CoA-mutase (gecodeerd door het menselijke MUT-gen) is de belangrijkste oorzaak van methylmalonacidemie (ongeveer 60% van de gevallen), en enzymvervangingstherapie of op MUT-mRNA gebaseerde therapieën bieden de voorkeursgeneesmiddelen.
mRNA-3704 en mRNA-3705
In diermodellen hebben preklinische proof-of-concept-studies aangetoond dat mRNA-therapieën ook geïndiceerd zijn voor de behandeling van zeldzame stofwisselingsstoornissen zoals geïsoleerde methylmalonacidemie (MMA). mRNA-3704 en mRNA-3705, twee op mRNA gebaseerde kandidaten voor MMA-therapie, werden ontdekt door Moderna en coderen voor functioneel methylmalonyl-CoA-mutase-enzym. mRNA-3704 en mRNA-3705 zijn geformuleerd met lipidenanodeeltjes (LNP).
mRNA-3705 wordt momenteel klinisch getest. Er is gemeld dat mRNA-3705 is getest in een fase 1/2-onderzoek (Landmark-onderzoek), waarbij 11 deelnemers 221 doses mRNA-3705 ontvingen. Tot nu toe hebben alle deelnemers ervoor gekozen om deel te nemen aan een volgend Open-Label Extensieonderzoek. Tot nu toe heeft mRNA-3705 over het algemeen een goed verdragen vermogen gekregen en zijn er geen onderzoeken stopgezet vanwege de veiligheid of het voldoen aan in het protocol gedefinieerde dosisbeperkende toxiciteitscriteria.
Yaohai Bio-Pharma biedt one-stop-oplossing voor RNA
Aangepaste leveringen
|
Rang
|
Deliverables
|
Specificaties
|
Toepassingen
|
|
niet-GMP
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisch onderzoek zoals celtransfectie, ontwikkeling van analytische methoden, pre-stabiliteitsstudies, formuleringsontwikkeling
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriliteit
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
10mg~70g
|
Nieuw onderzoeksgeneesmiddel (IND), Autorisatie voor klinische proeven (CTA), Levering van klinische proeven, Aanvraag biologische licentie (BLA), Commerciële levering
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
5000 injectieflacons of voorgevulde spuiten/patronen
|
mRNA Therapeutische pijpleidingen voor methylmalonzuuracidemie
|
Codenaam
|
Doeleiwit
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Laatste fase
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA-mutase
|
Methylmalon acidemie
|
modern
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA-mutase
|
Methylmalon acidemie
|
modern
|
Fase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
