De Epigenomic Controller, ontwikkeld door Omega, is een op mRNA gebaseerde therapie die is geprogrammeerd om zeer specifieke targeting van unieke sequenties binnen het genoom te leveren, die genexpressie op gecontroleerde wijze kan moduleren over aangepaste duur om andere opties te bieden dan "alles aan" of "alles uit". Door pre-transcriptionele actie uit te oefenen op de hoogste niveaus van genregulatie, zijn op mRNA gebaseerde controllers bedoeld om compenserende autoregulatie te overwinnen die doorgaans verband houdt met belangrijke ziekteveroorzakers, inclusief ziekten die historisch gezien niet behandelbaar zijn geweest met conventionele benaderingen.
Als eersteklas Omega Epigenomic Controller wordt OTX-2002 momenteel ontwikkeld voor de behandeling van hepatocellulair carcinoom (HCC). OTX-2002 is bedoeld om het expressieniveau van c-MYC (MYC) te reguleren, waarbij gebruik wordt gemaakt van gerichte mRNA-gecodeerde eiwitten om epigenetische regulatie te bemiddelen met het potentieel om MYC-autoregulatie te omzeilen. De FDA heeft OTX-2002 de status van weesgeneesmiddel toegekend voor de behandeling van HCC.
Andere mRNA-therapieën als epigenomische controllers van Omega worden onderzocht in preklinische onderzoeken, waaronder OTX-2101 (MYC) voor niet-kleincellige longkanker, CXCL 1-8 voor ontstekingen, HNF4A voor leverregeneratie en SFRP1 voor alopecia.
Yaohai Bio-Pharma biedt one-stop-oplossing voor RNA
Aangepaste leveringen
|
Rang
|
Deliverables
|
Specificaties
|
Toepassingen
|
|
niet-GMP
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisch onderzoek zoals celtransfectie, ontwikkeling van analytische methoden, pre-stabiliteitsstudies, formuleringsontwikkeling
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriliteit
|
Medicijnsubstantie, mRNA
|
10mg~70g
|
Nieuw onderzoeksgeneesmiddel (IND), Autorisatie voor klinische proeven (CTA), Levering van klinische proeven, Aanvraag biologische licentie (BLA), Commerciële levering
|
|
Geneesmiddelproduct, LNP-mRNA
|
5000 injectieflacons of voorgevulde spuiten/patronen
|
mRNA-pijplijnen als epigenomische controller
|
Codenaam
|
Doelgen
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Laatste fase
|
|
OTX-2002
|
MIJN C
|
Hepatocellulair carcinoom
|
Omega Therapeutisch
|
Fase I/II
|
|
OTX-2101
|
MIJN C
|
Niet-kleincellige longkanker
|
Omega Therapeutisch
|
Preklinisch
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Ontsteking, immunologie
|
Omega Therapeutisch
|
Preklinisch
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regeneratie van de lever
|
Omega Therapeutisch
|
Preklinisch
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecia
|
Omega Therapeutisch
|
Preklinisch
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
