Methylmalonzuuremie (MMA), ook bekend als methylmalonzuururië, is een groep erfelijke aandoeningen die wordt veroorzaakt door mutaties in genen die op recessieve autosomale wijze worden geërfd. Personen met methylmalonzuuremie kunnen bepaalde eiwitten en vetdelen niet correct afbreken, wat leidt tot de opbouw van methylmalonzuur (toxische stoffen) in het bloed en/of urine en een ernstige toestand bekend als decompensatie-episoden of metabole crises. Er is momenteel geen goedgekeurd behandeling voor methylmalonzuuremie.
Een tekort aan het enzym methylmalonzuur-CoA mutase (gecodeerd door het menselijke MUT-gen) is de belangrijkste oorzaak van methylmalonzuuremie (ongeveer 60% van de gevallen), en enzymvervangingstherapie of MUT mRNA-gebaseerde therapieën bieden de medicijnen van keuze.
mRNA-3704 en mRNA-3705
In diermodellen hebben preclinische proof-of-concept studies aangetoond dat mRNA-therapieën ook worden aangewezen voor de behandeling van zeldzame metabole aandoeningen zoals geïsoleerde methylmalonzuuremie (MMA). mRNA-3704 en mRNA-3705, twee op mRNA gebaseerde therapie-kandidaten voor MMA, zijn ontdekt door Moderna en coderen voor functioneel methylmalonyl-CoA mutase-enzym. mRNA-3704 en mRNA-3705 zijn geformuleerd met lipid nanoparticle (LNP).
mRNA-3705 staat momenteel onder klinisch onderzoek. Het is gerapporteerd dat mRNA-3705 getest is in een fase 1/2 studie (Landmark studie), waarbij 11 deelnemers 221 doses van mRNA-3705 hebben ontvangen. Tot nu toe hebben alle deelnemers gekozen om deel te nemen aan een volgende Open-Label Extension studie. Tot op heden heeft mRNA-3705 algemeen goed verdraagbaarheid verkregen en zijn geen studies gestopt wegens veiligheidsproblemen of het voldoen aan protocolgedefinieerde dosisbeperkende toxiciteitcriteria.
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige oplossing voor RNA
Op maat gemaakte leveringen
|
Kwaliteit
|
Leveranties
|
Specificatie
|
Toepassingen
|
|
non-GMP
|
Werkzame Stof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preclinisch onderzoek zoals celtransfectie, Ontwikkeling van analytische methoden, Pre-stabiliteitsstudies, Formulontwikkeling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Werkzame Stof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Klinische proefvoorraad, Biologics license application (BLA), Commerciële voorraad
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flessen of voorvulde spuiten/ cartridge
|
mRNA-therapeutische pipelijnen voor methylmalonzuuremie
|
Code name
|
Doelproei
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Laatste fase
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonzuuremie
|
Moderna
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonzuuremie
|
Moderna
|
Fase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
