Ontwikkeld door Omega is de Epigenomische Controller een mRNA-gebaseerde therapie die is geprogrammeerd om zeer specifieke doelen binnen het genome aan te vallen, waardoor gene expressie op een beheersbare manier over aangepaste tijdsduur kan worden gereguleerd, wat opties biedt buiten de "alles aan" of "alles uit". Door pre-transcriptiele actie uit te oefenen op het hoogste niveau van genregulatie, zijn mRNA-gebaseerde controllers bedoeld om compensatoire autoregulatie te overwinnen die vaak is gekoppeld aan belangrijke ziekteverwekkers, inclusief diegene die historisch gezien niet te behandelen waren met conventionele methoden.
Als de eerste-in-de-klasse Omega Epigenomic Controller wordt OTX-2002 momenteel ontwikkeld voor de behandeling van hepatocellulaire carcinoom (HCC). OTX-2002 is bedoeld om het expressieniveau van c-MYC (MYC) te reguleren, waarbij gebruik wordt gemaakt van gerichte mRNA-gecodeerde eiwitten om epigenetische regulering te bewerkstelligen met de mogelijkheid om de autoregulatie van MYC te overbruggen. De FDA heeft OTX-2002 de status van Weesgeneesmiddel verleend voor de behandeling van HCC.
Andere mRNA-therapiënen als epigenomic controllers van Omega worden onderzocht in preclinische studies, waaronder OTX-2101 (MYC) voor niet-kleincellig longkanker, CXCL 1-8 voor ontsteking, HNF4A voor leverregeneratie en SFRP1 voor alopecia.
Yaohai Bio-Pharma biedt een volledige oplossing voor RNA
Op maat gemaakte leveringen
|
Kwaliteit
|
Leveranties
|
Specificatie
|
Toepassingen
|
|
non-GMP
|
Werkzame Stof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preclinisch onderzoek zoals celtransfectie, Ontwikkeling van analytische methoden, Pre-stabiliteitsstudies, Formulontwikkeling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Werkzame Stof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Klinische proefvoorraad, Biologics license application (BLA), Commerciële voorraad
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flessen of voorvulde spuiten/ cartridge
|
mRNA Pipelines als Epigenome Controller
|
Code name
|
Doelgen
|
Indicaties
|
Fabrikant
|
Laatste fase
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Hepatocelulaire carcinoom
|
Omega Therapeutic
|
Fase I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Niet-kleincellige longkanker
|
Omega Therapeutic
|
Pre-klinisch
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Ontsteking, immunologie
|
Omega Therapeutic
|
Pre-klinisch
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Leverregeneratie
|
Omega Therapeutic
|
Pre-klinisch
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecia
|
Omega Therapeutic
|
Pre-klinisch
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
