Pozdravljeni, mladi bralci! Izdelava plazmidov mRNA danes se bomo naučili najbolj vroče in najbolj kul teme. Ta ima poseben pomen, ker daje znanstvenikom možnost manipuliranja z geni.
Kaj Je CRISPRCas9 Proizvodnja beljakovin? Gre za tehnologijo, ki jo znanstveniki uporabljajo za spreminjanje ali urejanje genov v živih organizmih. Preprosto povedano, geni so kot majhni programčki, ki vašemu telesu pojasnjujejo, kako raste, se razvija in deluje. Kar je zelo, zelo pomembno, saj določajo vse od pigmenta naših oči do tega, kako se mi – in z »mi« mislim na organizme – odzivamo na virulentnost. Če razrežemo in nadomestimo našo DNK, genetski material v naši celici deluje, CRISPRCas9 mRNA. CRISPR je okrajšava za Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Zato so to poimenovali nekaj zelo dolgotrajnega in znanstvenega, kar v bistvu pomeni, da pomaga znanstvenikom natančno ugotoviti, katere dele DNK želijo spremeniti. MRNA: messenger RNA, vrsta RNA, ki pomaga našim celicam proizvajati beljakovine. Beljakovine so pomembne v našem telesu, saj opravljajo številne naloge, podobne izgradnji mišic in boju proti mikrobom.
V redu, zakaj je torej Interlevkinska mRNA Tako pomembno? Ta tehnologija znanstvenikom omogoča zelo natančne spremembe na ravni genov. Natančnost, ker so potem lahko znanstveniki zelo natančni pri urejanju najhujših stranskih učinkov ali težav. Še posebej, ker delajo z živo snovjo, rastlinami in živalmi (!: želimo, da vsi ostanemo zdravi!
Proizvodnja plazmidov AAV lahko počne veliko kul stvari! Na primer, dobro bo za zdravljenje "genetskih bolezni", ki so v resnici bolezni, ki jih povzročajo preprosto napake v naših genih. Primeri teh bolezni so anemija srpastih celic, Huntingtonova bolezen in cistična fibroza. No, to je nekaj resnih zdravstvenih bolezni, zaradi katerih lahko človek celo umre. Znanstveniki lahko uporabijo mRNA CRISPRCas9 za popravljanje genetskih napak, odgovornih za te bolezni. Ta tehnologija ni samo za izboljšanje ljudi, ampak tudi za pomoč znanstvenikom pri ustvarjanju semen in živali, ki so manj kakovostne. Posledično lahko kmetje pridelajo trajnejše pridelke ali redijo živali, ki so bolj odporne. To je zato, ker ne samo, da lahko z uporabo CRISPRCas9 mRNA gojimo rastline, ki potrebujejo manj vode, ali rastline, ki jih škodljivci ne morejo več pojesti, da zaščitimo naše okolje.
Zdaj lahko več razpravljamo o tem, kako mRNA CRISPRCas9 premaga bolezni. To je njegova glavna prednost in zakaj je tako močno orodje - v bistvu lahko z RNAi iščemo glavni vzrok določenih genetskih težav. Vsaka bolezen dolguje svoj obstoj vsaj enemu temeljnemu vzroku in na splošno je ta temeljni vzrok mutacija v DNK. Znanstveniki lahko s to tehnologijo naredijo natančne spremembe v DNK. To jim omogoča, da popravijo napake, ki vodijo v bolezen, in poskrbijo, da naše telo deluje bolje. In kaj, če bi lahko popravil pokvarjeno igračo. No, znanstveniki v bistvu počnejo isto stvar z mRNA CRISPRCas9 ... vendar popravljajo naše genetske "igračke"!
CRISPRCas9 mRNA ima veliko prednosti, na primer je zelo natančna, tako da bi lahko rešili vse bolnike z istimi boleznimi. Vendar pa niso brez svojih izzivov za znanstvenike. Spremenjeni geni morajo biti tudi varni, saj ne morejo povzročiti nepredvidenih stranskih učinkov. Menim, da je prvo veliko pomembnejše, saj želimo prispevati ali navdihniti k izboljšavam, namesto da povzročimo negativne odzive. Toda znanstveniki morajo še razviti načine za dostavo CRISPRCas9 mRNA v naše celice. Dostava tega v pravi nabiralnik, v bistvu. Prav tako morajo nadzorovati, kako se obnaša v celicah, da zagotovijo, da deluje, kot je predvideno, pišejo raziskovalci.
CRISPRCas9 mRNA ima izkušnje s proizvodnjo bioloških zdravil, ki so pridobljena iz mikroorganizmov. Zagotavljamo prilagojene RD in proizvodne rešitve, hkrati pa zmanjšujemo tveganje. Eksperimentirali smo z različnimi tehnikami, kot so rekombinantne celične podenote cepiv (vključno s peptidi), rastni faktorji, hormoni in citokini. Specializirali smo se za številne mikroorganizme, kot so zunajcelični in znotrajcelični izloček kvasovk (donos do 15 g/L) ter intracelularna topna in inkluzijska telesa bakterij (donos do 10 g/L). Imamo tudi fermentacijsko platformo BSL-2 za razvoj bakterijskih cepiv. Smo strokovnjaki za izboljšanje procesov, povečanje donosa izdelkov in znižanje proizvodnih stroškov. Z učinkovito tehnološko ekipo zagotavljamo pravočasno in kakovostno izvedbo projekta ter vaše izdelke hitreje pripeljemo na trg.
Yaohai BioPharma je 10 najboljših mikrobnih CDMO, ki vključuje nadzor kakovosti in CRISPRCas9 mRNA. Razvili smo trden sistem kakovosti, ki upošteva trenutne standarde GMP in regulativne zahteve po vsem svetu. Naša regulatorna ekipa je seznanjena z globalnimi regulativnimi okviri za pospešitev bioloških lansiranj. Skrbimo za sledljivost proizvodnih procesov z visokokakovostnimi izdelki ter skladnost s pravili US FDA in EU EMA. Skladna sta tudi avstralski TGA in kitajski NMPA. Yaohai BioPharma je uspešno opravila presojo na kraju samem, ki jo je izvedla usposobljena oseba iz Evropske unije (QP), da bi preučila naš proces GMP in proizvodni obrat. Uspešno smo opravili tudi prve certifikacijske presoje sistema vodenja kakovosti ISO9001 in sistema ravnanja z okoljem ISO14001.
Yaohai Bio-Pharma, 10 najboljših proizvajalcev mRNA CRISPRCas9, je specializirano za mikrobno fermentacijo. Postavili smo sodoben obrat z naprednimi napravami in robustnimi proizvodnimi zmogljivostmi RD. Na voljo je pet proizvodnih linij za zdravilne učinkovine, ki so v skladu s standardi GMP za mikrobno čiščenje in fermentacijo, skupaj z dvema avtomatskima polnilnima in končnima linijama za viale, vložke in napolnjene igle. Razpoložljive fermentacijske tehtnice segajo med 100L in 2000L. Specifikacije polnjenja viale zajemajo 1–25 ml. specifikacije za polnjenje napolnjenega vložka ali brizge so med 1 in 3 ml. Proizvodna delavnica ima certifikat cGMP in ponuja razpoložljivost komercialnih in kliničnih vzorcev. Naš obrat proizvaja velike molekule, ki se izvažajo po vsem svetu.
Yaohai Bio-Pharma je vodilni mikrobiološki CDMO. Naš poudarek je bil na mikrobno proizvedeni mRNA CRISPRCas9 in cepivih za ljudi, veterinarje in zdravje hišnih ljubljenčkov. Imamo najsodobnejše RD platforme in proizvodne metode, ki pokrivajo celoten postopek, začenši z ustvarjanjem mikrobnega seva in celično banko, do razvoja procesov in metod do komercialne in klinične proizvodnje ter implementacije najsodobnejših rešitev. Z leti smo pridobili veliko strokovnega znanja na področju biološke predelave z uporabo mikrobnih virov. Uspešno smo izvedli več kot 200 projektov po vsem svetu in našim strankam pomagali pri krmarjenju s predpisi ameriške FDA, EU EMA, avstralske TGA in kitajske NMPA. Zaradi svoje strokovnosti in znanja se lahko hitro odzovemo na zahteve trga in ponudimo prilagojene CDMO storitve.