Acidemia metilmalonica (MMA), cunoscuta sub numele de acidurie metilmalonica, este un grup de tulburari mostenite cauzate de mutatii in gene care sunt mostenite intr-o maniera autosomal recesiva. Persoanele cu acidemia metilmalonica nu sunt capabile sa proceseze corect anumite proteine si parti grase, rezultand acumularea de acid metilmalonic (substante toxice) in sange si/sau urina si o afectiune grava cunoscuta sub numele de evenimente de decompensare sau crize metabolice. În prezent, nu există un tratament aprobat pentru acidemia metilmalonica.
Deficiența enzimei acid metilmalonic-CoA mutaza (codificată de gena MUT umană) este cauza majoră a acidemiei metilmalonice (aproximativ 60% din cazuri), iar terapia de substituție enzimatică sau terapiile bazate pe ARNm MUT furnizează medicamentele de alegere.
ARNm-3704 şi ARNm-3705
În modelele animale, studiile preclinice de dovadă a conceptului au prezentat că terapiile cu ARNm sunt indicate și pentru tratamentul tulburărilor metabolice rare, cum ar fi acidemia metilmalonica izolată (MMA). ARNm-3704 și ARNm-3705, doi candidați pentru terapia MMA pe bază de ARNm, au fost descoperite de Moderna, care codifică enzima mutază funcțională metilmalonil-CoA. ARNm-3704 și ARNm-3705 sunt formulați cu nanoparticule lipidice (LNP).
mRNA-3705 este în prezent în studii clinice. Sa raportat că mRNA-3705 a fost testat într-un studiu de fază 1/2 (studiu Landmark) în care 11 participanți au primit 221 de doze de mRNA-3705. Până în prezent, toți participanții au ales să participe la un studiu ulterior Open-Label Extension. Până în prezent, mRNA-3705 a câștigat în general o capacitate de toleranță bine și niciun studiu nu a fost întrerupt din cauza siguranței sau a îndeplinirii criteriilor de toxicitate de limitare a dozei definite de protocol.
Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție unică pentru ARN
Produse livrate personalizate
|
Calitate
|
livrabile
|
Specificație
|
aplicatii
|
|
non-GMP
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
0.1~10 mg (ARNm)
|
Cercetări preclinice, cum ar fi transfecția celulară, dezvoltarea metodelor analitice, studiile de pre-stabilitate, dezvoltarea formulării
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
|
GMP, sterilitate
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizare pentru studii clinice (CTA), Aprovizionare pentru studii clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovizionare comercială
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
5000 flacoane sau seringi/cartușe preumplute
|
Conducte terapeutice ARNm pentru acidemia metilmalonica
|
Numele codului
|
Proteine țintă
|
Indicatii
|
Producător
|
Ultima Etapă
|
|
ARNm-3705
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Acidemie metilmalonica
|
modern
|
faza a II-
|
|
ARNm-3704
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Acidemie metilmalonica
|
modern
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NU
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
