Fibroza chistică (FC) este o tulburare genetică rar întâlnită într-o manieră autosomal recesivă și afectează plămânii și sistemul gastrointestinal, care la rândul său provoacă tulburări respiratorii și digestive. Cauzele bolii se află în mutațiile lipsă de funcționare în ambele copii (alele) ale genei care codifică proteina regulatoare a conductanței transmembranare (CFTR) a fibrozei chistice.
Proteina CFTR modulează transportul sărurilor (inclusiv al ionilor de bicarbonat) și al apei prin membranele celulelor epiteliale; mutațiile genei CFTR perturbă funcționarea normală a canalelor de clorură, ducând la afectarea transportului de lichid de căptușeală epitelială (mucus) în plămâni, pancreas și alte organe, provocând fibroza chistică.
Exprimarea unei copii funcționale a ARNm CFTR în plămânii pacienților cu fibroză chistică poate fi capabilă să restabilească funcția CFTR și să îmbunătățească progresia bolii pulmonare. Unele terapii bazate pe ARNm, inclusiv MRT5005, ARCT-032 și VX-522, sunt acum în curs de testare în studii preclinice și clinice.
MRT 5005
Translate Biologics (Sanofi) a identificat candidatul principal MRT5005, un ARNm optimizat cu codon care codifică proteina CFTR, drept cel mai bun medicament pentru tratarea fibrozei chistice. MRT5005 este administrat ca un aerosol format de LNP sub forma unui aerosol care este nebulizat (livrare prin inhalare) și vizează ARNm care pot fi eliberați direct în tractul respirator.
Experimentele in vitro și in vivo folosind celule renale embrionare umane și animale care nu exprimă CFTR au demonstrat expresia CFTR după inhalarea MRT5005. În studiul RESTORE-CF (faza 1/2), o singură doză de MRT5005 a fost administrată pacienților cu fibroză chistică la trei doze (8, 16 și 24 mg). MRT5005 a fost bine tolerat la doze de 8 mg și 16 mg și nu au fost observate efecte adverse severe la nicio doză.
ARCT-032
Acturus dezvoltă ARCT-032 pe baza platformei LUNAR Lipid Spray, care codifică proteina CFTR ca strategie terapeutică pentru fibroza chistică. ARCT-032 a fost trimis complet în epiteliul căilor respiratorii și a exprimat proteina CFTR funcțională, demonstrată prin test vivo. A primit denumirea de medicament orfan și denumirea de boală pediatrică rară de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente. Studiile de fază I ale ARCT-032 sunt în curs de desfășurare.
VX-522
Vertex, în colaborare cu Modena, dezvoltă o altă terapie bazată pe ARNm CFTR, VX-522, pentru tratamentul pacienților cu fibroză chistică cu proteine CFTR inactive; VX-522 este, de asemenea, furnizat prin inhalarea ARNm CFTR încapsulat în NLP eliberat în plămâni. La 7 ianuarie 2024, Vertex a declarat finalizarea porțiunii VX-522 1/2 (doză unică) a studiului de fază I și inițierea porțiunii cu doză repetă (MAD) a studiului.
Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție unică pentru ARN
Produse livrate personalizate
|
Calitate
|
livrabile
|
Specificație
|
aplicatii
|
|
non-GMP
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
0.1~10 mg (ARNm)
|
Cercetări preclinice, cum ar fi transfecția celulară, dezvoltarea metodelor analitice, studiile de pre-stabilitate, dezvoltarea formulării
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
|
GMP, sterilitate
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizare pentru studii clinice (CTA), Aprovizionare pentru studii clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovizionare comercială
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
5000 flacoane sau seringi/cartușe preumplute
|
Conducte terapeutice ARNm pentru fibroza chistică
|
Numele codului
|
Proteine țintă
|
Indicatii
|
Producător
|
Ultima Etapă
|
|
MRT 5005
|
proteina CFTR
|
Fibroză chistică
|
Traduceți biografia, Sanofi
|
Faza I/II
|
|
ARCT-032
|
proteina CFTR
|
Fibroză chistică
|
Arcturus Therapeutics
|
Faza I
|
|
VX-522, ARNm-3692
|
proteina CFTR
|
Fibroză chistică
|
Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals
|
Faza I
|
|
RCT2100
|
Actualizare în așteptare
|
Actualizare în așteptare
|
ReCode Therapeutics
|
Pre-clinice
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NU
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
