Fiind un sistem imunitar adaptiv procariot, CRISPR/Cas poate implanta ADN care cauzează boli străine în genomurile bacteriene. Descoperirea acestui sistem a revoluționat strategiile de editare a genomului deoarece Cas9 poate fi direcționat către orice țintă dorită folosind un ARN ghid (gARN) compus dintr-o secvență de crRNA personalizată și tracrRNA fuzionate împreună. Această tehnologie puternică oferă un potențial mare de a inversa bolile prin corectarea mutațiilor în bolile poligenice, cum ar fi bolile cardiovasculare.
ARNm nu este nici infecțios, nici o platformă de integrare și nu există niciun risc potențial de infecție sau inserție de mutații. Este de obicei furnizat de LNP ca un vector non-virus. Mai multe companii, inclusiv Intellia Therapeutics și CRISPR Therapeutics, au dezvoltat tehnologii de editare a genelor in vivo bazate pe mARN și Cas9 gARN.
Intellia Therapeutics a dezvoltat NTLA-2001 pentru tratamentul amiloidozei cu transtiretină (ATTR). Compania a primit recent autorizația IND de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente pentru a iniția un studiu de fază III a NTLA-2001 pentru tratamentul ATTR-CM, cu un studiu internațional semnificativ care începe la sfârșitul anului 2023.
CRISPR Therapeutics dezvoltă CTX-310 pentru tratamentul bolilor cardiovasculare aterosclerotice (ASCVD) și al dislipidemiei.
Yaohai Bio-Pharma oferă o soluție unică pentru ARN
Produse livrate personalizate
|
Calitate
|
livrabile
|
Specificație
|
aplicatii
|
|
non-GMP
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
0.1~10 mg (ARNm)
|
Cercetări preclinice, cum ar fi transfecția celulară, dezvoltarea metodelor analitice, studiile de pre-stabilitate, dezvoltarea formulării
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
|
GMP, sterilitate
|
Substanță medicamentoasă, ARNm
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizare pentru studii clinice (CTA), Aprovizionare pentru studii clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovizionare comercială
|
|
Produs medicamentos, LNP-ARNm
|
5000 flacoane sau seringi/cartușe preumplute
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NU
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
