Acidemia methylmalonic (MMA), cunoscută și ca methylmalonic acidurie, este un grup de tulburări moștenite cauzate de mutații în gene care sunt moștenite într-un mod autosomal recesiv. Indivizii cu acidemia methylmalonic nu pot procesa anumite proteine și părți de grăsime corespunzător, ceea ce duce la acumularea aciddului methylmalonic (substanțe toxice) în sânge și/sau urină și la o stare gravă denumită evenimente de decompensare sau crize metabolice. În prezent nu există niciun tratament aprobat pentru acidemia methylmalonic.
Deficiența enzymei methylmalonic acid-CoA mutase (codificată de genul uman MUT) este principala cauză a acidemiei methylmalonic (aproximativ 60% dintre cazuri), iar terapia de înlocuire a enzymei sau terapiile bazate pe mRNA MUT oferă medicamentele preferate.
mRNA-3704 și mRNA-3705
În modele animale, studiile precliniști de dovedire a conceptului au arătat că terapiile cu mRNA sunt, de asemenea, indicate pentru tratamentul tulburărilor metabolice rare, cum ar fi acidemia methylmalonică izolată (MMA). mRNA-3704 și mRNA-3705, două candidațe de terapie MMA bazate pe mRNA, au fost descoperite de Moderna, codificând enzima methylmalonyl-CoA mutase funcțională. mRNA-3704 și mRNA-3705 sunt formulate cu nanoparticule lipide (LNP).
mRNA-3705 este în prezent în studii clinice. S-a raportat că mRNA-3705 a fost testată într-un studiu de fază 1/2 (Studiu Landmark), în care 11 participanți au primit 221 doze de mRNA-3705. Până în prezent, toți participanții au ales să participe la un studiu ulterior de Extensie cu Etichetare Deschisă. Până acum, mRNA-3705 a obținut în general o bună toleranță și niciun studiu nu a fost întrerupt din cauza siguranței sau a îndeplinirii criteriilor de toxicitate limită definită în protocol.
Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție Completa pentru RNA
Livrabiluri Personalizate
|
Notă
|
Rezultate prezentabile
|
Specificitați
|
Aplicații
|
|
ne-GMP
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Cercetare preclinică, cum ar fi transfecția celulelor, Dezvoltarea metodelor analitice, Studii de pre-stabilitate, Dezvoltarea formulațiilor
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitate
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizație de desfășurare a unui eseu clinic (CTA), Aprovisionare pentru probe clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovisionare comercială
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
5000 amfluoane sau siringe prefăcute / cartridge
|
pipeline-uri de Terapie mRNA pentru Acidemia Methylmalonica
|
Nume cod
|
Proteină Țintă
|
Indicații
|
Producător
|
Ultimul stadiu
|
|
mRNA-3705
|
Mutase Methylmalonyl-CoA
|
Acidemia methylmalonica
|
Moderna
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Mutase Methylmalonyl-CoA
|
Acidemia methylmalonica
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
