terapeutica mRNA pentru Fibroza Cistica

Modalitate

terapeutica mRNA pentru Fibroza Cistica

Fibroza cistică (FC) este o boală genetică care apare rar în mod autosomal recesiv și afectează plămânii și sistemul gastrointestinal, ceea ce duce la perturbări respiratorii și digestive. Cauzele bolii stau în mutații nefuncționale ale ambelor copii (alelelor) ale genului care codifică proteinul regulator al conductanței transmembrane a fibrozei cistice (CFTR).

Proteina CFTR reglementează transportul surselor (inclusiv ionii bicarbonat) și a apei prin membranele celulelor epiteliiale; mutațiile din genul CFTR perturbă funcționarea normală a canalelor de clor, rezultând într-un transport defectuos al lichidului epitelial (sucusul) în plămânii, pancreasul și alte organe, ceea ce provoacă fibroza cistică.

Expresia unei copii functionale ale mRNA-ului CFTR în plămânii pacienților cu fibroză cistică ar putea să restabilească funcția CFTR și să îmbunătățească evoluția bolii pulmonare. Unele terapii bazate pe mRNA, inclusiv MRT5005, ARCT-032 și VX-522, sunt acum testate în studii pre-clinice și clinice.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) a identificat candidatul principal MRT5005, un mRNA optimizat la nivel de codon care codifică proteinul CFTR, ca fiind cel mai bun medicament pentru tratamentul fibrozei cistice. MRT5005 este administrat sub formă de aerosol format din LNP, nebulizat (livrare prin inhalare), care vizează mRNA-urile care pot fi livrate direct către tractul respirator.

Experimente in vitro și in vivo realizate pe celule renale embrionare umane și animale care nu exprimă CFTR au demonstrat exprimarea CFTR-ului după inhalarea MRT5005. În studiul RESTORE-CF (fază 1/2), a fost administrată o doză unică de MRT5005 pacienților cu fibroză cistică la trei niveluri de doze (8, 16 și 24 mg). MRT5005 a fost bine tolerat la dozile de 8 mg și 16 mg, iar la niciuna dintre aceste doze nu s-au observat efecte adverse grave.

ARCT-032

Acturus dezvoltă ARCT-032 bazat pe platforma LUNAR Lipid Spray, care encodează proteinul CFTR ca strategie terapeutică pentru fibroza cistică. ARCT-032 a fost complet trimis în epiteliul respirator, iar proteinul CFTR funcțional a fost exprimat, așa cum a fost arătat prin teste in vivo. Acesta a primit Designația de Medicament Orfan și Designația pentru Bolile Rare Pediatriciene de către Administrația Americană de Produse Alimentare și Medicamente (FDA). Studiile de fază I ale ARCT-032 sunt în curs de desfășurare.

VX-522

Vertex, în colaborare cu Modena, dezvoltă o altă terapie bazată pe mRNA CFTR, VX-522, pentru tratamentul pacienților cu fibroză cistică care au proteine CFTR inactice; VX-522 este de asemenea administrat prin inhalare a mRNA CFTR encapsulat în NLP livrat plămânului. Pe 7 ianuarie 2024, Vertex a declarat finalizarea părții VX-522 1/2 (dоза unică) a studiului de fază I și începerea părții de Dose Repetate (MAD) a studiului.

Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție Completa pentru RNA

Produse RNA din catalog

Produse mRNA din catalog
Catalog produse saRNA
Catalog produse circRNA

Sinteză personalizată RNA

Sinteză personalizată mRNA
Sinteză personalizată saRNA
Sinteză personalizată circRNA

servicii CDMO de mRNA

Dezvoltare proces
Producție GMP
Umplere și finalizare asceptică
Analiză și Testare

Livrabiluri Personalizate

Notă	Rezultate prezentabile	Specificitați	Aplicații
ne-GMP	Substanță Medicamentoză, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Cercetare preclinică, cum ar fi transfecția celulelor, Dezvoltarea metodelor analitice, Studii de pre-stabilitate, Dezvoltarea formulațiilor
	Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
GMP, Sterilitate	Substanță Medicamentoză, mRNA	10 mg~70 g	Medicament nou de investigație (IND), Autorizație de desfășurare a unui eseu clinic (CTA), Aprovisionare pentru probe clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovisionare comercială
	Produs Farmaceutic, LNP-mRNA	5000 amfluoane sau siringe prefăcute / cartridge

pipeline-uri Terapeutice mRNA pentru Fibroza Cistica

Nume cod	Proteină Țintă	Indicații	Producător	Ultimul stadiu
MRT5005	Proteina CFTR	Fibroza cistică	Translate Bio, Sanofi	Faza I/II
ARCT-032	Proteina CFTR	Fibroza cistică	Arcturus Therapeutics	Faza I
VX-522, mRNA-3692	Proteina CFTR	Fibroza cistică	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Faza I
RCT2100	În așteptarea actualizării	În așteptarea actualizării	ReCode Therapeutics	Pre-clinică

Toate categoriile

terapeutica mRNA pentru Fibroza Cistica

Modalitate