Organismul uman poate fi folosit de mRNA pentru a traduce și codifica proteine terapeutice, cum ar fi proteinele transmembrane, intracelulare, intra-mitocondriale și secrete. Terapia de înlocuire a proteinelor bazată pe mRNA oferă o soluție alternativă viabilă pentru diverse boli.
Studiile clinice au demonstrat că terapiile bazate pe mRNA pot fi utilizate în izemia miocardică (AZD8601, VEGF mRNA), deficiența de ornitina transcarbamilază (ARCT-810, OTCase mRNA), acidemie methylmalonică (mRNA-3705, MUT mRNA), acidemie propionică (mRNA-3927, PCCA/B mRNA), fibroză cistică (MRT-5005 și VX-522, CFTR mRNA).
De asemenea, mRN-urile encodează direct anticorpi (de exemplu, anticorpi neutralizatori, fragmente de anticorp și nano-anticorpi) pentru prevenirea și tratamentul infecțiilor virale și a cancerului. Acești anticorpi recunosc specific virusii, bacteriile și celulele tumorale/canceroase și le legă prin lanțuri variabile lungi, ceea ce se dovedește util pentru prevenirea și tratamentul SARS-CoV-2, HIV, precum și modele animale și tumori umane.
Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție Completa pentru RNA
Livrabiluri Personalizate
Notă
|
Rezultate prezentabile
|
Specificitați
|
Aplicații
|
ne-GMP
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Cercetare preclinică, cum ar fi transfecția celulelor, Dezvoltarea metodelor analitice, Studii de pre-stabilitate, Dezvoltarea formulațiilor
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitate
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizație de desfășurare a unui eseu clinic (CTA), Aprovisionare pentru probe clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovisionare comercială
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
5000 amfluoane sau siringe prefăcute / cartridge
|