Dezvoltat de Omega, Controlorul Epigenomic este o terapie bazată pe mRNA programată pentru a oferi o țintă foarte specifică a secvențelor unice din genom, care poate modula în mod controlat expresia genelor pe durate personalizate, oferind astfel opțiuni în afara modalităților "tot pornit" sau "tot oprit". Prin exercitarea unei acțiuni pre-transcripționale la cele mai ridicate niveluri de reglementare genetică, controlerele bazate pe mRNA sunt concepute pentru a depăși reglementarea autocompensatorie obișnuită legată de factorii principalи ai bolilor, inclusiv cei care au fost istoric netratați prin abordările convenționale.
Ca primul în clasă de Controlere Epigenomice Omega, OTX-2002 este în prezent dezvoltat pentru tratamentul carcinomului hepatocelular (HCC). OTX-2002 are ca scop regularea nivelului de expresie al c-MYC (MYC), utilizând proteine codificate de mRNA țintite pentru a medii reglementarea epigenetică cu potențialul de a depăși autoregularea MYC. FDA i-a acordat OTX-2002 Designația de Medicament Orfan în tratarea HCC.
Alte terapii mRNA ca controlere epigenomice ale Omegă sunt investigate în studii pre-clinice, inclusiv OTX-2101 (MYC) pentru cancerul pulmonar nespecific, CXCL 1-8 pentru inflamație, HNF4A pentru regenerarea ficatului și SFRP1 pentru alopecie.
Yaohai Bio-Pharma Oferește Soluție Completa pentru RNA
Livrabiluri Personalizate
|
Notă
|
Rezultate prezentabile
|
Specificitați
|
Aplicații
|
|
ne-GMP
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Cercetare preclinică, cum ar fi transfecția celulelor, Dezvoltarea metodelor analitice, Studii de pre-stabilitate, Dezvoltarea formulațiilor
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitate
|
Substanță Medicamentoză, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Medicament nou de investigație (IND), Autorizație de desfășurare a unui eseu clinic (CTA), Aprovisionare pentru probe clinice, Cerere de licență biologică (BLA), Aprovisionare comercială
|
|
Produs Farmaceutic, LNP-mRNA
|
5000 amfluoane sau siringe prefăcute / cartridge
|
pipeline-uri mRNA ca Controlor Epigenomic
|
Nume cod
|
Gen țintă
|
Indicații
|
Producător
|
Ultimul stadiu
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Carcinom hepatocelular
|
Omega Therapeutic
|
Faza I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Cancer pulmonar ne-micelular
|
Omega Therapeutic
|
Pre-clinică
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Inflamație, imunologie
|
Omega Therapeutic
|
Pre-clinică
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regenerarea ficatului
|
Omega Therapeutic
|
Pre-clinică
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecie
|
Omega Therapeutic
|
Pre-clinică
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
